IDH1突变作为肿瘤驱动因素，在急性髓系白血病（AML）和胆管癌中扮演关键角色。艾伏尼布（Ivosidenib）作为特异性IDH1抑制剂，通过精准干预异常代谢通路，为携带该突变的患者带来了突破性治疗进展。

　　艾伏尼布主要适用于：经基因检测确认携带IDH1突变的复发或难治性急性髓系白血病（AML）成人患者，以及局部晚期或转移性胆管癌患者。推荐剂量每日一次500毫克口服，连续服用，可空腹或随餐服用，需整粒吞服，避免破碎。

　　特别注意事项：用药前必须通过验证方法（如NGS测序或ARMS-PCR）确认IDH1突变；治疗期间需监测心电图（警惕QTc延长）、血肌酐水平及常见副作用（如腹泻、皮疹）；妊娠及哺乳期禁用，因其存在胎儿风险；避免与强CYP3A抑制剂（如酮康唑）或诱导剂（如圣约翰草）同服。

　　关键临床试验数据显示，艾伏尼布在IDH1突变AML患者中，ORR 39.1%，CR率21.8%，mOS 12.6个月；在胆管癌中，ORR 37%，mPFS 5.1个月。安全性方面，常见副作用包括疲劳（62%）、关节痛（45%）、恶心（40%），严重副作用（如分化综合征、骨髓抑制）发生率<10%，通过早期干预（如剂量调整、停药）可控制。例如，某研究通过动态血象监测和预防性止泻措施，将严重腹泻发生率从30%降至15%。

　　某58岁IDH1突变AML患者，经多线化疗无效后病情快速进展。接受艾伏尼布治疗3个月后，骨髓象显示完全缓解，血液学参数恢复正常，后续维持治疗18个月，疾病保持稳定。治疗期间通过剂量优化（因严重疲劳降至400毫克）和对症支持，患者生活质量显著改善。该案例展现了艾伏尼布在挽救性治疗中的高效性及长期获益。

　　艾伏尼布通过精准靶向IDH1突变，为血液肿瘤与胆管癌患者提供了新的生存希望。其显著的疗效、可管理的副作用及基因检测导向的精准模式，显著改变了IDH1突变患者的治疗格局。随着更多医保覆盖和联合疗法的推进，艾伏尼布有望惠及更多患者，推动肿瘤治疗向精准化、个体化方向深入发展。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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