脑胶质瘤是中枢神经系统最常见的原发性恶性肿瘤，其中低级别胶质瘤多见于年轻患者，病程相对缓慢但最终会进展为高级别肿瘤。约70%的低级别胶质瘤携带异柠檬酸脱氢酶（IDH）基因突变，这一突变导致代谢产物2-羟基戊二酸（2-HG）异常积累，干扰细胞分化并促进肿瘤发生。沃拉西地尼是一种强效、选择性IDH1/2突变抑制剂，能够显著降低2-HG水平，恢复细胞正常分化通路，从而抑制肿瘤生长。临床研究显示，沃拉西地尼可将IDH突变型低级别胶质瘤患者的疾病进展或死亡风险降低52%，中位无进展生存期延长至27.7个月，显著优于历史对照数据。

　　沃拉西地尼适用于经组织病理学和分子检测确认为IDH1或IDH2突变的2级胶质瘤成人患者，尤其适用于手术和放疗后病情稳定但仍存在高复发风险的人群。推荐剂量为每日一次，每次40毫克，口服，可与食物同服。治疗期间需定期监测血常规、肝功能及心电图，特别关注QT间期延长的潜在风险。常见不良反应包括疲劳、肌肉痉挛、腹泻和味觉异常，多数为轻度，可通过支持治疗缓解。若出现3级及以上毒性，应暂停用药并评估是否减量至30毫克维持。

　　与其他治疗方式相比，沃拉西地尼的优势在于其靶向性和非细胞毒性机制。与传统化疗（如替莫唑胺）相比，其不引起骨髓抑制或严重感染风险，适合长期维持治疗。与放疗联合使用时，未观察到显著的毒性叠加，且可能延缓放疗后的神经认知功能下降。此外，沃拉西地尼具有良好的血脑屏障穿透能力，确保药物在脑组织中达到有效浓度。

　　一位34岁的男性患者，因癫痫发作确诊为IDH1突变型2级星形细胞瘤，术后接受放疗，但影像提示残留病灶活跃。开始沃拉西地尼治疗后6个月，MRI显示肿瘤体积稳定，2-HG水平下降超过80%。治疗至今已持续24个月，未出现疾病进展，患者正常工作生活。期间仅偶发轻度疲劳，无需特殊处理。该案例表明，沃拉西地尼在延缓肿瘤进展方面具有明确临床价值。

　　沃拉西地尼的问世标志着神经肿瘤治疗迈入代谢靶向时代，其通过纠正肿瘤细胞的异常代谢，实现“诱导分化”而非“杀伤细胞”的新型治疗理念。对于年轻患者而言，这不仅意味着更长的无进展生存期，更可能保留神经功能和生活质量。未来，随着联合策略和生物标志物研究的深入，其应用前景将进一步拓展。患者应在专业团队指导下规范用药，坚持定期影像和代谢监测，以实现最佳长期管理。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：沃拉西地尼(Voranigo/vorasidenib)为多种癌症的治疗提供了新的思路和方法

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