进行性家族性肝内胆汁淤积症是儿童期发生的严重胆汁淤积性肝病，由基因缺陷导致胆汁酸排泄障碍引起。患儿饱受顽固性瘙痒、严重睡眠障碍及生长迟缓的折磨，传统的药物治疗如熊去氧胆酸和利福平效果有限，肝移植曾是根治性但创伤巨大的选择。

　　奥维昔巴特的问世，直接针对疾病的根源病理生理环节，为缓解瘙痒和降低胆汁酸水平提供了一种全新的口服靶向疗法。

　　奥维昔巴特是一种口服的、强效选择性回肠胆汁酸转运蛋白抑制剂。其作用部位在肠道末端。正常情况下，大部分胆汁酸在回肠被主动重吸收，通过肝肠循环被重复利用。在患者体内，由于肝细胞排泌胆汁酸障碍，血清胆汁酸水平异常升高，刺激皮肤神经末梢引发剧痒。奥维昔巴特通过特异性地抑制回肠上皮细胞顶膜上的胆汁酸转运蛋白，阻断胆汁酸的重吸收，从而增加胆汁酸从粪便中的排泄。结果是，体内胆汁酸池总量减少，血清胆汁酸水平随之下降，由此显著缓解由胆汁酸蓄积引起的瘙痒。该药物适用于治疗3个月及以上患者的进行性家族性肝内胆汁淤积症相关瘙痒。它是一种每日一次的口服液体制剂，方便儿童服用。关键临床试验数据显示，奥维昔巴特能快速、显著地改善瘙痒评分和降低血清胆汁酸水平。治疗组中，有相当比例的患者瘙痒得到改善，血清胆汁酸水平较基线平均降低了超过40%。

　　与此前用于止痒的药物如利福平相比，奥维昔巴特的作用机制更为直接和特异，专门针对胆汁酸的肝肠循环，不依赖于抗生素或中枢镇静作用。与手术干预如胆道外引流或部分性胆汁分流术相比，它提供了无创且可逆的治疗选择。最常见的不良反应是腹泻，这是其药理作用的预期结果，通常随着治疗可逐渐耐受，其他包括肝功能测试指标升高、腹痛、呕吐等。奥维昔巴特改变了进行性家族性肝内胆汁淤积症的对症治疗格局，让许多患儿在等待肝移植期间或避免移植成为可能，极大地改善了生活质量和生长发育。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：奥维昔巴特(BYLVAY/ODEVIXIBAT)对比传统药物开启胆汁酸肝病治疗新格局

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