莫博替尼是一种口服的、不可逆的酪氨酸激酶抑制剂，被专门设计用来选择性靶向表皮生长因子受体外显子20插入突变。它已获批用于治疗含铂化疗期间或之后病情进展的、携带表皮生长因子受体外显子20插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成年患者。表皮生长因子受体外显子20插入突变约占所有表皮生长因子受体突变非小细胞肺癌的10%，这类突变对早期开发的第一、二代表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂以及部分第三代药物均不敏感，治疗选择有限。莫博替尼通过共价结合到表皮生长因子受体蛋白的特定位置，抑制其激酶活性及下游信号传导。

　　对于携带这一特定罕见突变的患者，莫博替尼提供了首个专门针对该靶点的口服靶向治疗选项。其标准用法为每日一次口服。在一项关键临床试验中，针对经治的患者，经独立评审委员会评估的客观缓解率达到28%，中位缓解持续时间为17.5个月，中位无进展生存期为7.3个月，相较于传统的化疗，在疗效上是一个重要的进步。与针对常见表皮生长因子受体敏感突变（如19外显子缺失或21外显子L858R点突变）的药物相比，莫博替尼的结构优化旨在克服外显子20插入突变导致的药物结合障碍。

　　莫博替尼常见的不良反应包括腹泻、皮疹、恶心、皮肤干燥等，其中腹泻发生率较高且可能较为严重，需要积极的预防性处理和剂量管理。此外，它也可能导致QT间期延长和心脏毒性等，治疗期间需定期监测心电图和电解质。它的成功研发和临床应用，标志着非小细胞肺癌精准治疗覆盖了又一个重要的罕见驱动基因突变亚型，为这部分既往预后较差的患者带来了新的希望和治疗转机，填补了靶向治疗领域的一个关键空白。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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