吉妥珠单抗是一种由人源化抗CD33单克隆抗体与细胞毒性抗生素卡奇霉素偶联而成的抗体药物偶联物。CD33抗原在大多数急性髓系白血病患者的原始细胞表面均有表达，这使其成为一个理想的治疗靶点。该药物经历了独特的发展历程，最初曾获加速批准用于治疗CD33阳性的复发急性髓系白血病老年患者，后因验证性研究未达到预期终点而自愿撤市，后经调整剂量和方案，再次获得批准用于治疗新诊断的CD33阳性急性髓系白血病成人患者，以及治疗复发或难治性CD33阳性急性髓系白血病成人和儿童患者。其作用机制是抗体部分精准结合白血病细胞表面的CD33抗原，随后整个偶联物被内吞入细胞，在溶酶体中卡奇霉素被释放并嵌入DNA小沟，导致双链断裂和细胞死亡。

　　在适应症方面，对于新诊断的急性髓系白血病，吉妥珠单抗与标准化疗联合，用于治疗特定类型的成人患者。对于复发或难治性患者，它可作为单药治疗。其给药方式为静脉输注，需在专业医疗监护下进行，因为可能发生严重的输液反应。关键研究数据显示，在新诊断的某些亚组急性髓系白血病患者中，联合麦罗塔的化疗方案相较于单纯化疗，显著提高了无事件生存期和总生存期。在复发/难治性患者中，单药治疗也展现出了一定的完全缓解率。与传统的单纯化疗相比，麦罗塔将靶向药物的精准递送与强效细胞毒性药物相结合，旨在提高疗效并可能降低对非靶细胞的广泛损伤。

　　然而，麦罗塔的毒性不容忽视。其最常见且严重的不良反应是骨髓抑制，包括持续性的中性粒细胞减少、血小板减少和贫血，并可能因此导致危及生命的感染或出血。此外，肝损伤也非常常见，包括肝静脉闭塞病的风险，尤其是在接受造血干细胞移植前后的患者中风险增高，需要严密监测肝功能。其他副作用包括输液反应、发热等。因此，它的使用必须由经验丰富的医疗团队在具备完善支持治疗条件的机构中进行。麦罗塔的应用代表了在侵袭性血液肿瘤治疗中，将靶向性与强效细胞毒性相结合的一种复杂策略，其成功与否高度依赖于对适应症的精准选择和对毒性的积极管理。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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