阿伐普替尼是一款强效、高选择性的口服I型激酶抑制剂，主要靶向血小板源性生长因子受体α和KIT基因的特定突变形式。它被批准用于治疗携带血小板源性生长因子受体α外显子18突变的不可切除或转移性胃肠道间质瘤成人患者，这些突变包括最常见的D842V突变，该突变对既往所有标准酪氨酸激酶抑制剂均耐药。其作用机制是通过与激酶的活性构象结合，直接抑制其酶活性，从而阻断由突变激活的下游促增殖信号通路，发挥抗肿瘤效应。

　　对于胃肠道间质瘤这一最常见的胃肠道肉瘤，血小板源性生长因子受体αD842V突变约占所有胃肠道间质瘤的5%至10%，过去缺乏有效治疗手段，阿伐普替尼的出现为这部分患者提供了首个针对性疗法。其标准用法为每日一次口服。关键临床试验数据显示，在既往治疗失败、携带血小板源性生长因子受体α外显子18突变的晚期胃肠道间质瘤患者中，阿伐普替尼治疗的客观缓解率高达84%，且缓解持久，极大地改善了患者的预后。此外，它也被批准用于治疗中重度惰性系统性肥大细胞增多症，这同样是一种由KIT D816V等突变驱动的疾病。

　　在安全性方面，阿伐普替尼常见的不良反应包括水肿、恶心、疲劳、认知影响（如记忆障碍、注意力不集中）、流泪增加等。其特有的不良反应是颅内出血风险增加，尤其在使用抗凝或抗血小板药物的患者中需特别注意。与既往广谱的KIT/血小板源性生长因子受体抑制剂相比，阿伐普替尼对特定激活环突变（如血小板源性生长因子受体αD842V和KIT D816V）具有更强的抑制活性，实现了真正的精准打击。阿伐普替尼的成功研发与应用，完美诠释了针对罕见、特定驱动突变进行药物设计的精准医疗理念，彻底改变了既往无药可治的难治性胃肠道间质瘤亚型和系统性肥大细胞增多症的治疗局面。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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