瑞维美尼是一种专门针对携带KMT2A基因重排的复发或难治性急性白血病患者的口服靶向治疗药物，适用于成年及部分儿童患者。KMT2A基因重排是急性白血病，特别是急性髓系白血病和急性淋巴细胞白血病中一种已知的高危分子亚型，这类白血病侵袭性强，对标准化疗反应不佳，极易复发，且一旦进展为复发或难治状态，后续治疗手段匮乏，患者预后极差。瑞维美尼的作用机制极具创新性，它是一种高效且高选择性的menin蛋白抑制剂。在KMT2A重排的白血病中，异常的KMT2A融合蛋白会与细胞内的支架蛋白menin发生病理性紧密结合，这种结合对于驱动一系列促癌基因的异常表达、维持白血病细胞的恶性增殖和生存至关重要。瑞维美尼的作用正是精确地插入并阻断menin与KMT2A融合蛋白之间的相互作用，从而瓦解其下游的致癌转录程序，最终促使白血病细胞走向分化和死亡。

　　关键的临床研究数据表明，在经历多线治疗失败的携带KMT2A重排的复发或难治性急性白血病患者中，瑞维美尼单药治疗展现出了令人鼓舞的疗效，包括可观的完全缓解率和部分血液学恢复的完全缓解率。标准用法为每日两次口服。与传统的细胞毒性化疗药物不同，瑞维美尼属于精准的靶向治疗，其作用并非广谱杀伤所有快速分裂的细胞，而是特异性攻击由KMT2A-menin这一特定致癌轴驱动的白血病细胞，因此对于那些已经对常规化疗产生耐药的病例，仍可能产生效果。在安全性方面，最常见的不良反应包括可能危及生命的分化综合征，表现为发热、呼吸困难、胸腔积液等，需医生高度警惕并及时使用皮质类固醇干预；其他常见反应有QT间期延长、恶心、呕吐、疲劳等，治疗期间需密切监测心电图、电解质及患者临床症状。

　　瑞维美尼的问世，标志着对KMT2A重排这一高危急性白血病亚型的治疗进入了精准靶向新时代。它直击疾病发生发展的核心分子机制，为这些传统治疗陷入困境的患者带来了新的希望。尽管其长期疗效和最佳应用策略仍需更多研究探索，且治疗过程需要严密的医疗监护以管理独特的不良反应，但毋庸置疑，瑞维美尼已经成为对抗这种难治性白血病的一种具有里程碑意义的新型靶向武器。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：瑞维美尼(Revuforj/revumenib)为急性白血病患者提供针对罕见融合基因的靶向治疗

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