曲贝替定是一种从加勒比海被囊动物中分离得到的烷化剂类抗肿瘤药物，其通过与DNA小沟中的鸟嘌呤残基共价结合，形成加合物，使DNA双螺旋弯向大沟，并进一步干扰多种转录因子的结合，抑制基因转录，并破坏DNA修复过程，它被批准用于治疗不可切除或转移的脂肪肉瘤或平滑肌肉瘤成人患者，这些患者既往已接受过含蒽环类药物的化疗。临床研究显示，在这类经过治疗的晚期软组织肉瘤患者中，与达卡巴嗪相比，曲贝替定治疗显著延长了患者的无进展生存期，客观缓解率较低，但疾病控制率较高，表明其主要通过稳定疾病来延缓进展。
该药通过静脉输注给药，通常每三周一次。与传统的细胞毒药物相比，曲贝替定的作用机制独特，不仅造成DNA损伤，还主要影响转录过程。
在功能上，它能有效控制肿瘤生长，在一部分难治性软组织肉瘤患者中实现疾病长期稳定。安全性方面，最常见的不良反应是骨髓抑制，包括中性粒细胞减少、贫血、血小板减少，此外常见恶心、呕吐、疲劳、肝转氨酶升高、便秘等。骨髓抑制是其最主要的剂量限制性毒性，需常规使用粒细胞集落刺激因子支持。对于既往治疗失败的晚期脂肪肉瘤或平滑肌肉瘤患者，曲贝替定是重要的治疗选项之一，为其提供了有效的疾病控制手段。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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