转甲状腺素蛋白是一种主要由肝脏产生的四聚体蛋白，负责运输维生素A-视黄醇结合蛋白和甲状腺素。TTR分子的不稳定性和蛋白水解裂解导致四聚体解离成二聚体和单体，随后的单体错误折叠产生可溶的错误折叠聚集体和不溶性聚集体。不溶性聚集体最终形成淀粉样原纤维，并促进更多错误折叠单体的沉积，推动淀粉样原纤维的生长。这一聚集过程的后果之一是心脏被坚硬、占据空间的TTR淀粉样原纤维浸润，导致心肌僵硬度增加、纤维化及功能障碍。
武特里西兰（vutrisiran，英文商品名Amvuttra）——全球第五款双链小干扰RNA(siRNA)，是一种用于治疗成人遗传性运甲状腺素蛋白介导(hATTR)淀粉样变性多发性神经病的药物。武特里西兰和它的前身patisiran一样，是一种siRNA寡核苷酸，它利用RNAi途径，靶向降解编码突变型和野生型转甲状腺素蛋白（TTR）的mRNA，能促进组织沉积的TTR淀粉样蛋白的清除，防止有毒淀粉样蛋白在周围神经中的积聚，并潜在地恢复这些组织的功能。
在一期试验中，武特里西兰显示出非常好的安全性，只需要每季度以低剂量进行皮下给药，这将会减轻这种进行性、危及生命的多系统疾病的治疗负担。因此，我们非常开心能够获得FDA授予的快速通道资格认定。”Alnylam公司vutrisiran项目负责人Rena Denoncourt表示，“在今年早些时候完成患者招募后，我们期待在2021年初分享HELIOS-A三期试验的最新结果。在未来，我们仍会致力于研发其他治疗ATTR淀粉样变性疾病的疗法，从而增强ONPATTRO®(patisiran)的市场领先地位。ONPATTRO®(patisiran)是一种批准治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白（hATTR）淀粉样变性的多发性神经病的药物，
武特里西兰是一种研究性、皮下给药的RNAi疗法，用于治疗遗传性(hATTR)和野生型(wtATTR)ATTR淀粉样变性。该药物可靶向和沉默特定的信使RNA，从而阻止野生型和突变型甲状腺素运载蛋白(TTR)的产生。每季度给药vutrisiran可能会帮助降低沉积并促进清除TTR在组织内的淀粉样沉积，能够潜在恢复组织功能。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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