瑞维美尼是一种口服menin抑制剂，可阻断menin与KMT2A相关蛋白复合物的结合，干扰白血病细胞依赖的异常转录程序，并促进细胞分化。它属于针对特定分子异常的治疗，并非适用于所有急性白血病，治疗前必须通过规范检测确认KMT2A易位或重排。美国FDA于2024年11月15日批准瑞维美尼，用于1岁及以上、携带KMT2A易位的复发或难治性急性白血病患者。

　　AUGMENT-101是一项Ⅰ/Ⅱ期、开放标签、多中心研究。FDA用于疗效评价的队列纳入104例KMT2A易位复发或难治性急性白血病患者，其中包括成人和儿童。研究采用单臂设计，没有同期随机对照组，可以评价治疗后的缓解情况，却不能直接证明瑞维美尼优于其他方案。研究中的用药并非简单固定为每次160毫克。按FDA说明书，体重不低于40公斤且未合用强效CYP3A4抑制剂时，推荐剂量为270毫克、每日2次；合用强效CYP3A4抑制剂时为160毫克、每日2次。体重低于40公斤者需按体表面积计算，患者不得根据文章自行确定剂量。FDA基于104例患者的分析显示，瑞维美尼治疗后的完全缓解与伴部分血液学恢复的完全缓解合计率为21.2%，95%置信区间为13.8%至30.3%。其中22例达到CR或CRh，中位达到缓解时间为1.9个月，范围为0.9至5.6个月。这说明部分患者可获得较深缓解，但多数患者未达到CR或CRh。CR：骨髓原始细胞降至缓解标准范围，且外周血细胞计数达到规定的恢复标准。CRh：骨髓达到完全缓解要求，但中性粒细胞或血小板只达到部分恢复标准。CR+CRh：用于反映完全缓解及接近完全血液学恢复的患者比例，不等同于治愈率。21.2%的CR+CRh率可以粗略理解为每5名接受治疗的研究患者中约有1名达到完全缓解或伴部分血液学恢复的完全缓解，但这只是群体层面的描述。患者年龄、白血病谱系、既往治疗次数、伴随突变及器官功能均可能影响结果，不能据此推算某个人一定有效或无效。

　　FDA评估显示，达到CR或CRh患者的中位缓解持续时间为6.4个月，95%置信区间下限为2.7个月，上限当时尚无法估计。104例患者中有24例在瑞维美尼治疗后接受造血干细胞移植，提示部分患者可借助药物缓解进入后续治疗，但移植机会取决于缓解深度、身体条件及供者等因素。现有注册性数据的重点是缓解率和缓解持续时间，并未通过随机对照证实总生存期改善。单臂研究无法计算相对于对照方案的风险比，也不能排除后续移植和其他治疗对生存结果的影响。因此，更稳妥的结论是瑞维美尼具有抗白血病活性，而不是已经证明能够延长所有患者的生存期。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：瑞维美尼(Revuforj/revumenib)突破急性白血病＂无药可用＂的困局!

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