恩西地平 （IDHIFA/ENASIDENIB）是一种异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）抑制剂，由Agios和Celgene公司联合开发，并于2017年8月1日获得美国食品药品管理局（FDA）的批准，用于治疗携带IDH2基因突变的成人复发或难治性AML。这一药物的诞生，标志着AML治疗进入了一 ...
索托拉西布 （Sotorasib，也称作索托雷塞）无疑是一颗璀璨的明星。这款药物以其独特的靶向机制和显著的疗效，在控制非小细胞肺癌（NSCLC）的生长和扩散方面，展现出了非凡的潜力。 索托拉西布是全球首个成功研发的KRAS G12C抑制剂，它的出现标志着K ...
甲状腺髓样癌（MTC）是一种罕见但侵袭性较强的甲状腺癌亚型，占甲状腺肿瘤的1%-2%。由于其特殊的生物学特性和较高的恶性程度，传统的治疗方法往往难以取得理想效果。然而，随着医学的进步，靶向治疗药物的出现为甲状腺髓样癌的治疗带来了新的希望。其中 ...
德瓦鲁单抗（Durvalumab），商品名为Imfinzi，是一种靶向程序性死亡配体-1（PD-L1）的人免疫球蛋白G1单克隆抗体。该药物通过选择性地结合癌细胞上过表达的PD-L1蛋白，阻断其与程序性细胞死亡-1（PD-1）的结合，从而解除对T细胞的抑制，增强免疫系统对癌 ...
尼鲁米特 是一种非甾体抗雄激素类药物，其主要作用机制在于通过竞争性抑制雄激素受体，降低体内雄激素水平，从而减缓前列腺癌细胞的增长。前列腺癌细胞对雄激素的依赖性较高，因此，通过抑制雄激素的作用，可以有效抑制癌细胞的增殖和扩散。此外，尼鲁 ...
吡托布鲁替尼 （商品名：Jaypirca）作为一种创新的小分子BTK酶抑制剂，为套细胞淋巴瘤（MCL）患者带来了新的希望与选择。套细胞淋巴瘤作为非霍奇金淋巴瘤的一种，以其侵袭性和对治疗反应不佳的特性，长期以来一直是临床治疗的难点。然而，吡托布鲁替尼 ...
格菲妥单抗 （GLOFITAMAB）是一种创新的免疫治疗药物，其独特之处在于能够同时结合CD3阳性T细胞和CD20阳性B细胞淋巴瘤细胞。这种双重结合机制使得T细胞能够被精确引导至癌细胞附近，从而激活T细胞对淋巴瘤细胞的特异性攻击。通过增强免疫系统的抗肿瘤活 ...
系统性肥大细胞增多症（SM）是一种罕见的、使人衰弱的血液系统疾病，主要由KIT D816V突变驱动。肥大细胞不受控制的增殖和激活会导致患者出现慢性、严重且经常无法预测的症状。SM可细分为多种亚型，其中ISM（惰性系统性肥大细胞增多症）是最常见的类型， ...
艾米珠单抗 （HEMLIBRA）是一种重组人源化双特异性单克隆抗体，其独特之处在于能够桥接活化的凝血因子IX（FIXa）和凝血因子X（FX），从而恢复缺失的活化凝血因子VIII（FVIII）的功能，实现有效止血。这种创新机制不仅克服了传统替代疗法（如FVIII替代治 ...
氯苯唑酸葡胺 /维达全（Tafamidis）作为一种创新的口服TTR四聚体稳定剂，在延缓疾病进展方面取得了令人瞩目的成效，特别是在转甲状腺素蛋白（TTR）相关的淀粉样变性疾病中。 ATTR-PN是一种遗传性罕见致死性神经退行性疾病，其发病原理与TTR四聚体不 ...
ELAHERE （Mirvetuximab Soravtansine）是一种由ImmunoGen公司研发的靶向叶酸受体α（FRα）的抗体偶联药物（ADC）。该药物于2022年11月获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的加速批准，用于治疗FRα阳性、铂耐药的上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜 ...
肥厚型心肌病（Hypertrophic Cardiomyopathy,HCM）是一种严重的心脏疾病，其主要特征是心肌细胞过度生长和肥厚，导致心脏功能受限，严重影响患者的生活质量。传统治疗方法虽然能在一定程度上缓解症状，但往往无法从根本上逆转心脏组织的异常生长。然而， ...
奥凯乐/ 洛普替尼 （AUGTYRO）是一种高度选择性的ROS1抑制剂，通过特异性地抑制ROS1蛋白激酶活性，阻断下游信号通路的传导，从而达到抑制肿瘤细胞增殖和转移的目的。其独特的结构使得该药物能够紧密贴合ROS1激酶的活性位点，有效规避了其他ROS1抑制剂可 ...
恩诺单抗 （Enfortumab Vedotin），商品名为维恩妥尤单抗（PADCEV），作为一种革命性的抗体药物偶联物（ADC），在治疗晚期膀胱癌方面取得了令人瞩目的疗效。 膀胱癌作为泌尿系统中较为常见的恶性肿瘤，严重威胁着患者的生命健康。传统治疗方法如化 ...
阿那莫林 又称盐酸阿那莫林是一种口服的选择性胃饥饿素（Ghrelin）受体激动剂。胃饥饿素是一种主要由胃分泌的内源性肽，与其受体结合后，能够刺激多种途径对体重、肌肉质量、食欲和代谢进行正调节。阿那莫林通过模拟胃肠道分泌出的胃饥饿素，旨在改善癌 ...
曲美木单抗 （也称为替西木单抗，商品名Imjudo，即Tremelimumab）作为一种重要的免疫检查点抑制剂，在转移性非小细胞肺癌（mNSCLC）的治疗中展现出了显著的疗效。 曲美木单抗和替西木单抗均属于免疫检查点抑制剂，但它们的靶点有所不同。曲美木单抗 ...
阿巴西普 （ABATACEPT/ORENCIA），作为一种通过重组脱氧核糖核酸（DNA）技术产生的合成蛋白质，属于生物制剂的范畴。其独特的药理机制在于它是一种可溶性共刺激分子抑制剂，通过阻断T细胞共刺激信号，调节T细胞的活化，从而减少炎症和自身免疫反应。这 ...
盐酸纳呋拉啡 （NALFURAFINE）作为一种创新药物，在慢性肝病患者瘙痒症的治疗中展现出了良好的安全性，为患者带来了新的希望。 盐酸纳呋拉啡是由东丽株式会社自主研发的选择性阿片κ受体激动剂，其独特的作用机制与现有的抗组胺药或抗过敏药截然不 ...
纳地美定 （Symproic/Naldemedine），作为一种新型的治疗药物，近年来在治疗成人慢性非癌性疼痛便秘（Opioid-Induced Constipation,OIC）方面展现出了显著的疗效。该药物由日本盐野义制药公司开发，并于2017年在美国获得FDA批准上市，主要用于治疗因长 ...
阿那白滞素 通过特异性地结合并阻断白细胞介素-1（IL-1）受体，从而抑制IL-1的生物活性。IL-1在类风湿性关节炎的炎症反应中起着关键作用，它能够促进炎症细胞的浸润、激活和增殖，导致关节滑膜的炎症和破坏。因此，阿那白滞素通过抑制IL-1的作用，能够 ...
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