维莫德吉（VISMODEGIB/ERIVEDGE）是一种针对基底细胞癌（Basal Cell Carcinoma，BCC）的创新疗法，它是一种口服的Hedgehog信号通路抑制剂。基底细胞癌是皮肤癌的一种常见形式，虽然其通常不会致命，但可能对患者的生活质量产生严重影响。 维莫德吉 的出 ...
恩曲替尼是一种具有中枢神经系统活性的酪氨酸激酶抑制剂（TKI），能够穿过血脑屏障，是临床上唯一一种被证明针对原发性和转移性脑疾病具有疗效的TRK抑制剂，并且没有不良的脱靶活性。这些患者通常在经过其他治疗方法（如化疗、放疗等）后，病情仍无法得 ...
芦曲泊帕 （MULPLETA/LUSUTROMBOPAG）治疗慢性肝病血小板减少症的疗效。慢性肝病是一种常见的疾病，其症状包括肝功能异常、肝组织损伤等。在慢性肝病的发展过程中，血小板减少症是一种常见的并发症，对患者的健康和生活质量产生严重影响。近年来，芦曲 ...
非戈替尼 （JYSELECA/FILGOTINIB）治疗溃疡性结肠炎的缓解率：一种新兴的治疗选择。溃疡性结肠炎（Ulcerative Colitis，UC）是一种慢性的、复发性的肠道炎症性疾病，对患者的生活质量产生严重影响。近年来，随着医药科技的进步，越来越多的新型药物被研 ...
继发性骨髓纤维化（Secondary Myelofibrosis，SMF）是一种罕见的骨髓增殖性疾病，其特征是骨髓中纤维组织的增生，导致骨髓造血功能受损。尽管SMF的治疗仍然具有挑战性，但近年来， 帕克替尼 （PACRITINIB/VONJO）的出现为这一疾病的治疗带来了新的希望。 ...
美替拉酮 （METYRAPONE）是一种合成的类固醇生成抑制剂，主要通过抑制11β-羟化酶的活性，减少皮质醇的生物合成。这一独特的机制使得美替拉酮在库欣症的治疗中具有显著的优势。通过减少皮质醇的分泌，美替拉酮能够有效地缓解库欣症患者的症状，如高血压 ...
阿扎胞苷 （AZACITIDINE）治疗高危骨髓增生异常综合症的效果分析。骨髓增生异常综合症（Myelodysplastic Syndromes，MDS）是一种源于造血干细胞的克隆性疾病，表现为血细胞发育异常和无效造血，高风险向急性髓系白血病（AML）转化。其中，高危MDS患者的 ...
神经纤维瘤(NF)是一种良性的周围及中枢神经系统疾病，属于常染色体显性遗传病。根据其临床表现和基因定位位点不同，主要分为神经纤维瘤病1型（NF1）和神经纤维瘤病2型（NF2）。 司美替尼 (Koselugo/Selumetinib)是一种口服、强效、选择性MEK1/2激酶抑制 ...
HEMLIBRA是一种处方药，用于常规预防，以预防或减少成人和儿童，新生儿和老年人，伴有或不患有因子VIII抑制剂的血友病A的出血频率。血友病A是一种出血状况，人们可以出生时血液凝固因子缺失或有缺陷（因子VIII）可以防止血液正常凝固。 艾米珠单抗 是一 ...
氯苯唑酸葡胺是一种口服的小分子药物，属于非甾体抗炎药物类别。它主要用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）这一罕见疾病。ATTR-CM是一种遗传性疾病，其特点是心肌细胞内积累了过多的异常转甲状腺素蛋白，导致心肌功能受损。 氯苯唑酸葡胺 ...
随着医学技术的不断进步，人类对于各种疾病的治疗手段也日益丰富。在癌症领域，尤其是淋巴瘤这一复杂多变的病种中，新的药物和治疗方法的发现尤为重要。近年来， 希维奥 （SELINEXOR）作为一种创新药物，在治疗难治性弥漫大B细胞淋巴瘤方面取得了显著的 ...
福巴替尼的研发始于对FGFR基因突变的深入了解。FGFR是一种在多种肿瘤中频繁发生基因突变的受体，而福巴替尼的设计目标就是针对FGFR的ATP结合袋，以抑制FGFR介导的信号转导途径。福巴替尼的作用机制是选择性地与FGFR1-4的ATP结合袋结合，从而抑制FGFR介导 ...
蕈样真菌病（Mycosis Fungoides，MF）是一种慢性、进行性的皮肤T细胞淋巴瘤，表现为皮肤浸润、斑块、肿瘤和可能的内脏受累。晚期蕈样真菌病患者的治疗一直是一个挑战，传统的治疗方法往往效果有限，且伴随着显著的副作用。近年来，随着免疫疗法的不断发 ...
随着医学的不断发展，新的药物和治疗手段为许多疾病的治疗提供了更多可能性。其中， 罗莫单抗 （EVENITY/ROMOSOZUMAB）作为一种新型的生物制剂，在治疗严重骨质疏松的类风湿性关节炎（RA）患者中显示出了其独特的疗效。 类风湿性关节炎（RA）是一种 ...
FDA批准使用 司帕生坦 减少有疾病快速进展风险的原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN）成人的蛋白尿，并基于减少蛋白尿加速批准。斯帕生坦最初是为治疗高血压而开发的;然而，它已被证明可有效减少IgAN和局灶节段性肾小球硬化症（FSGS）患者的蛋白尿。 IGA肾 ...
结肠癌是一种常见的消化道恶性肿瘤，尽管手术和化疗等手段在疾病早期有显著的疗效，但仍有一部分患者在初次治疗后会出现疾病复发。对于这部分患者，复发性结肠癌的治疗更具挑战性，因此，寻找有效的治疗方法至关重要。近年来，免疫治疗在癌症治疗中取得 ...
库欣病是库欣综合征的一种，由垂体瘤引起，导致肾上腺皮质醇过度产生。过量的皮质醇会增加发病率和死亡率的风险。该病的治疗旨在将皮质醇水平降低至正常范围。磷酸盐奥司他丁片是一种口服的选择性11β-羟化酶抑制剂，它通过抑制皮质醇的合成，从而降低血 ...
塞利尼索 （SELINEXOR）是一种口服选择性核输出蛋白抑制剂（SINE），旨在通过调节细胞核与细胞质之间的物质转运过程，从而影响肿瘤细胞的生存和增殖。该药物由美国Karyopharm Therapeutics公司研发，并于近年来在全球范围内逐渐获得批准用于治疗多种恶 ...
瘙痒症是一种常见的皮肤症状，可以由多种原因引起，如皮肤疾病、过敏反应、药物副作用等。瘙痒不仅影响患者的生理健康，还可能对其心理健康产生负面影响。因此，寻找有效治疗瘙痒症的药物一直是医学研究的重点。近年来， 奥维昔巴特 （BYLVAY/ODEVIXIBAT ...
维奈克拉 (Venetoclax)，又被称为维奈托克、维奈妥拉，是全球首款B淋巴细胞瘤-2基因（BCL-2）抑制剂。维奈克拉通过选择性抑制BCL-2蛋白来恢复肿瘤细胞程序性死亡机制（细胞凋亡），从而杀死肿瘤。 维奈克拉是一种口服的B细胞淋巴瘤-2（BCL-2）抑制 ...
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