他替瑞林 （TALTIRELIN/CEREDIST）如同一缕曙光，为ALS等神经退行性疾病的治疗带来了新的希望。 他替瑞林，作为一种新型的神经保护剂，其独特之处在于它是促甲状腺激素释放激素（TRH）的类似物。这一身份赋予了他替瑞林多种神经保护作用，包括但不 ...
培米替尼 /佩米替尼（Pemigatinib），作为一类被称为激酶抑制剂的靶向药物，在转移性胆管癌的治疗中展现出了卓越的疗效，为这一领域的治疗带来了革命性的突破。 培米替尼/佩米替尼的背景与机制 培米替尼/佩米替尼（Pemigatinib）是由美国Incyte ...
拉罗替尼 （Vitrakvi），这颗璀璨的明星，正以其独特的光芒照亮着NTRK基因突变阳性患者的治疗之路。作为一种由Loxo Oncology和拜耳公司共同研发的新型口服小分子、高选择性原肌球蛋白受体激酶（TRK）抑制剂，拉罗替尼以其精准的治疗机制和显著的疗效， ...
苏可欣 ，又名阿伐曲泊帕（DOPTELET），便是这样一颗璀璨夺目的新星，它为慢性特发性血小板减少性紫癜（ITP）的治疗领域带来了革命性的变革，为众多饱受此病折磨的患者点亮了重获健康的希望之光。 慢性ITP，作为一种自身免疫性疾病，其发病机制复杂 ...
迈吉宁 （Trametinib），又称曲美替尼，是一种针对特定类型癌症的靶向治疗药物，主要用于治疗具有BRAF V600E或V600K突变的恶性肿瘤患者。在肺癌的治疗中，尤其是针对BRAF V600E突变的非小细胞肺癌（NSCLC）患者，迈吉宁展现出了显著的疗效和安全性。 ...
BRAF基因是丝裂原活化蛋白激酶（MAPK）通路的关键分子，其突变可导致MAPK下游细胞信号转导通路的持续激活，从而促进细胞生长和增殖，介导肿瘤的发生。在肺癌中，BRAF V600E突变是较为常见的一种类型，特别是在非小细胞肺癌（NSCLC）中。这类突变的患者往 ...
阿伐曲泊帕 （商品名：苏可欣/Doptelet，英文名称：Avatrombopag Maleate Tablets），是一种口服的第二代促血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）。其主要成分马来酸阿伐曲泊帕，通过与血小板生成素受体（TPO-R）上的不同位点结合，激活并刺激信号传导，模 ...
艾曲泊帕 （Eltrombopag），又称艾曲波帕，是一种口服的血小板生成素受体激动剂，近年来在治疗血液系统疾病，尤其是重型再生障碍性贫血（Severe Aplastic Anemia,SAA）方面展现出了显著的治疗效果。重型再生障碍性贫血是一种由物理、化学、生物或不明因 ...
甲状腺髓样癌是一种相对罕见的甲状腺癌类型，其发病机制复杂且治疗难度大。特别是当癌症发展到晚期时，手术往往难以彻底切除肿瘤，且预后不佳。然而， 赛普替尼 的出现为这些患者带来了新的治疗选择。赛普替尼由Eli Lilly旗下Loxo Oncology公司研发，并 ...
神经纤维瘤病（NF），尤其是1型神经纤维瘤病（NF1），是一种罕见且不可治愈的遗传性疾病，对患者的生活质量造成严重影响。这类疾病主要由NF1基因突变引起，涉及多个信号通路，导致身体疼痛、运动功能障碍等一系列症状。 司美替尼 （KOSELUGO/SELUMETINIB ...
索托拉西布 （AMG 510），这一近年来备受瞩目的创新药物，正是这一领域的重要突破之一。特别是在转移性结直肠腺癌（CRC）的治疗中，索托拉西布展现出了令人瞩目的疗效，为无数患者带来了新的希望。 索托拉西布，也被称为AMG 510，是一种针对KRAS G1 ...
恩西地平 （ENASIDENIB）以其独特的代谢疗法机制，为众多患者带来了新的希望与曙光。这款药物以其针对IDH2（异柠檬酸脱氢酶2）突变的精准靶向，在AML的治疗中展现出了显著的有效性，成为医学界的一大突破。 IDH2是细胞代谢中的一个关键酶，其正常功 ...
艾伏尼布 （TIBSOVO），这一创新药物的问世，无疑为罹患IDH1突变胆管癌的患者点亮了一盏希望之灯，照亮了他们通往康复与重生的道路。 胆管癌，一个曾经让医学界倍感棘手的疾病，其隐匿性强、进展迅速、治疗难度大，尤其是对于那些携带IDH1基因突变 ...
厄达替尼 （BALVERSA/ERDAFITINIB）作为一种新型的小分子口服酪氨酸激酶抑制剂，在治疗转移性尿路上皮癌方面展现出了令人瞩目的疗效。 厄达替尼，由强生公司旗下的杨森制药公司研发并生产，于2019年4月首次获得美国食品药品监督管理局（FDA）的加速 ...
米托坦 /密妥坦（MITOTANE/LYSODREN）作为一种重要的治疗药物，在治疗肾上腺肿瘤，尤其是肾上腺皮质癌（ACC）方面展现出了显著的效果，为众多患者带来了新的希望。 米托坦/密妥坦是一种具有肾上腺细胞毒性活性的抗肿瘤药物，其结构与杀虫药DDT和DDD ...
布加替尼 （Brigatinib），也被称为布吉他滨，是一种用于治疗特定类型非小细胞肺癌（NSCLC）的口服靶向治疗药物。该药物自2017年获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准以来，已经在临床应用中展现了显著的疗效和安全性，为非小细胞肺癌患者提供了新的 ...
司替戊醇（Stiripentol/Diacomit）作为一种创新的抗癫痫药物，近年来在治疗婴儿严重肌阵挛性癫痫（Dravet综合征，DS）方面展现出了显著的临床疗效。本文将从司替戊醇的作用机制、临床试验结果、用药方案及不良反应等方面详细探讨其在治疗这一难治性疾病 ...
胆道恶性肿瘤（BTC）是一种侵袭性强、预后较差的恶性肿瘤，主要包括胆囊癌（GBC）和肝内外胆管癌（CC）。这类肿瘤在发现时往往已发生转移或局部进展，传统的一线系统治疗结果并不理想。然而，随着分子靶向治疗的不断发展，特别是针对HER2过表达/扩增（HE ...
婴儿痉挛症（Infantile Spasms，IS）是一种罕见的癫痫性脑病，主要发生在婴儿期，临床表现为点头发作、进行性智力减退以及脑电图的高度失律。该病病因复杂，发病机制尚不明确，治疗起来相对棘手。喜保宁（SABRIL，通用名：氨己烯酸片）作为一线治疗药物 ...
鲁索替尼乳膏 （又称卢可替尼乳膏，商品名OPZELURA）是一种JAK（Janus激酶）抑制剂，其治疗白癜风的原理在于阻断JAK蛋白的信号传导，从而阻止免疫系统对黑素细胞的攻击。在白癜风的形成过程中，JAK蛋白起着关键作用，它负责发送信号，诱导免疫反应攻击 ...
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