脊髓小脑性共济失调（SCA）是一种罕见且遗传性的神经系统疾病，主要由小脑、脑干和脊髓的退行性变引起，临床表现为进行性运动协调功能减退和平衡失调。这种病症严重影响患者的日常生活质量，给家庭和社会带来了沉重的负担。他替瑞林（TALTIRELIN/CEREDIS ...
阿那白滞素 （商品名：KINERET/ANAKINRA），作为一种针对特定炎症通路的生物制剂，在新生儿多发性炎症的治疗领域展现出了令人瞩目的显著疗效，成为了医学界的一颗耀眼新星。 新生儿，作为生命的初绽，本应充满无限可能与活力，然而，多发性炎症的侵 ...
阿培利司 （Alpelisib），这一新型口服小分子磷脂酰肌醇-3-激酶（PI3K）抑制剂，以其独特的机制与显著的治疗效果，为晚期乳腺癌患者带来了新的希望。本文将重点探讨阿培利司在治疗晚期乳腺癌患者中的安全性与耐受性。 乳腺癌，作为女性健康的头号威 ...
康奈非尼 （ENCORAFENIB），作为一种创新的BRAF抑制剂，在治疗携带BRAF突变的转移性黑色素瘤患者中，展现出了前所未有的显著疗效，成为了这一领域中的一颗耀眼新星。 黑色素瘤，作为皮肤癌中最为凶险的一种，其发生与BRAF基因的特定突变密切相关。 ...
西多福韦 （CIDOFOVIR/SIDOVIS）无疑是这一领域中的一颗璀璨新星。作为一种创新的抗病毒药物，西多福韦以其独特的机制，展现出了对巨细胞病毒（CMV）复制的强大抑制能力，为临床治疗开辟了新的道路。 巨细胞病毒，作为疱疹病毒家族的一员，广泛存在 ...
苏可欣/ 阿伐曲泊帕 （商品名：苏可欣/Doptelet，通用名称：Avatrombopag Maleate Tablets）是一种非肽类口服血小板生成素受体（TPO-R）激动剂。它通过激活并刺激信号传导，模拟血小板生成素的生物学效应，促进骨髓内干细胞转化为血小板细胞，从而增加血 ...
米托坦 （别名：密妥坦、曼托坦、氯苯二氯乙烷、解腺瘤片、解腺瘤、Mitotane、Lysodren、Chloditan、Chlonlithane）是一种重要的药物，尤其在治疗肾上腺皮质癌和阻断肾上腺皮质激素合成路径方面展现出显著的功效。米托坦由美国百时美施贵宝公司生产，主 ...
巨细胞病毒（CMV）感染是一种常见的人类病毒感染，尤其在新生儿和免疫力低下的个体中更为普遍。这种病毒可以通过母婴传播，对新生儿的健康构成严重威胁。因此，寻找有效的治疗方法对于控制CMV感染具有重要意义。 西多福韦 （CIDOFOVIR/SIDOVIS）作为一种 ...
他替瑞林 （Taltirelin/Ceredist）作为一种新型的治疗药物，逐渐展现出其独特的疗效。 他替瑞林是由日本田边三菱公司研发的一种合成的促甲状腺激素释放激素类似物，于2000年在日本上市，成为全球首个获批的口服促甲状腺素释放激素（TRH）类似物。这 ...
培米替尼 （Pemigatinib），又名佩米替尼，作为一种创新性的靶向治疗药物，自其问世以来，便引起了广泛关注。特别是在经治的晚期胆管癌患者中，培米替尼展现出了令人瞩目的疾病控制率，为患者带来了新的治疗希望。 培米替尼是由信达生物和Incyte公 ...
阿伐曲泊帕 （DOPTELET），这一近年来在血液学领域崭露头角的药物，正是这样一颗引人注目的新星，它在治疗免疫性血小板减少症（ITP）方面取得了令人瞩目的疗效，为众多患者带来了希望与光明。 免疫性血小板减少症，作为一种自身免疫性疾病，其发病 ...
拉罗替尼 （Larotrectinib，又称Vitrakvi）作为一种革命性的广谱抗癌药物，自2018年获美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市以来，在结直肠癌治疗领域展现出了惊人的高缓解率，为全球患者带来了新的治疗曙光。 拉罗替尼是全球首个不区分肿瘤来源用 ...
普拉替尼 （Pralsetinib），作为一种高选择性的酪氨酸激酶抑制剂，在治疗晚期RET突变阳性非小细胞肺癌（NSCLC）患者中展现出了卓越的疗效，特别是在提高客观缓解率（ORR）方面，取得了令人瞩目的成果。 普拉替尼通过特异性地抑制RET激酶活性，从而 ...
培米替尼 主要通过抑制成纤维细胞生长因子受体（FGFR）的激活来发挥作用。在胆管癌中，FGFR基因的异常激活被认为是肿瘤发展的一个关键机制。培米替尼能够选择性地抑制异常活化的FGFR，从而阻断向癌细胞发出繁殖信号的异常蛋白的作用，抑制癌细胞的生长 ...
拉罗替尼 是一种靶向抗癌药物，通过抑制NTRK基因融合产生的异常蛋白质来干扰癌细胞的生长和分裂。NTRK基因融合是多种成人和儿童实体瘤的致癌驱动因子，在肺癌中的发生率约为0.1-1%。拉罗替尼的特异性作用机制使其能够精准打击携带NTRK基因融合的肿瘤细 ...
KRAS基因是RAS基因家族中的一员，其突变在多种肿瘤中广泛存在，特别是在肺癌、胰腺癌和结肠癌中。KRAS G12C突变是KRAS基因的一种常见形式，大约三分之一的肿瘤中可以检测到该突变。在非小细胞肺癌中，KRAS G12C突变的发生率约为25%，这使得针对这一突变 ...
IDH1基因突变是胆管癌等多种癌症中的一种常见突变类型。IDH1是一种代谢酶，正常情况下能够帮助分解营养物质，为细胞产生能量。然而，当其发生突变时，IDH1会导致代谢产物d-2-羟基戊二酸（2-HG）水平升高，阻断细胞正常分化，并促进细胞迅速增殖。这种代 ...
索托拉西布 （AMG510）作为一种创新型靶向治疗药物，在治疗KRAS G12C突变阳性的非小细胞肺癌（NSCLC）方面展现出了前所未有的疗效，为这一曾经被视为“不可成药”的肿瘤类型带来了新的希望。 KRAS基因，作为细胞信号传导通路中的关键分子，其异常突 ...
恩西地平 （IDHIFA/ENASIDENIB）的出现，为IDH1突变阳性白血病患者点亮了一盏希望的明灯。 恩西地平，作为一种口服的异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）抑制剂，其独特的药理机制使得它能够对IDH1突变阳性白血病患者的发病机制进行精准打击。IDH1突变是急性髓 ...
艾伏尼布 （Tibsovo）与依维替尼作为靶向治疗领域的璀璨新星，为急性髓系白血病（AML）患者带来了前所未有的治疗希望与光明前景。AML，这一血液系统恶性肿瘤，以其复杂的病理机制和高度的异质性著称，长期以来是医学界面临的重大挑战之一。然而，随着艾 ...
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