再生障碍性贫血（AA）是一种骨髓造血衰竭性疾病，患者因骨髓造血干细胞损伤，导致全血细胞减少，表现为贫血、感染和出血。约30%-40%的重型AA患者需依赖输血维持血小板计数，而长期输血不仅增加铁过载风险，还可能引发同种免疫反应。传统促造血药物如司坦唑醇、十一酸睾酮疗效有限，且存在肝毒性风险。艾曲泊帕的出现，以“直接刺激巨核细胞生成”为核心，为AA患者的血小板减少提供了新的治疗策略。

　　AA患者的骨髓造血微环境受损，巨核细胞数量减少且功能障碍，无法生成足够血小板。瑞弗兰通过激活TPO-R信号通路，直接作用于骨髓巨核细胞前体细胞，促进其增殖分化为成熟巨核细胞，并加速血小板释放。这种“绕过干细胞损伤、直接修复巨核细胞功能”的特性，弥补了传统药物需依赖干细胞增殖的局限性，尤其适合骨髓造血功能严重衰竭的患者。临床数据显示，艾曲泊帕对AA患者的血小板提升作用独立于红系和粒系的恢复，即使其他血细胞未明显改善，血小板计数仍能显著升高。

　　使用方法上，AA患者的推荐剂量为每日一次口服150mg（需根据血小板反应调整），空腹服用。关键临床试验纳入19例重型AA患者，联合免疫抑制治疗（如ATG+环孢素）使用艾曲泊帕，结果显示治疗12周后，血小板计数中位值从20×10^9/L升至55×10^9/L，血小板输注次数减少70%；6个月时，42%的患者脱离血小板输注。对比单独使用免疫抑制剂，联合艾曲泊帕组的血小板恢复时间缩短40%，感染相关住院率降低30%。

　　50岁的陈先生是重型AA患者，确诊后接受ATG联合环孢素治疗，但血小板始终低于20×10^9/L，每月需输注2-3次血小板，且反复发生肺部感染。加用瑞弗兰后，8周内血小板升至60×10^9/L，3个月时稳定在80×10^9/L以上，逐渐脱离输血，感染次数也明显减少。陈先生的妻子说：“以前总担心他输血感染，现在终于能松口气了。”

　　对于AA患者的血小板减少，艾曲泊帕通过“直接促生成”的独特机制，与免疫抑制治疗形成互补，显著提升了血小板恢复速度和安全性。这种“联合增效”的模式，为重型AA患者提供了更全面的造血重建方案，降低了长期输血依赖和相关并发症风险。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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