艾曲波帕的作用机制在于模拟人体内天然促血小板生成素的功能,与骨髓中巨核细胞表面的促血小板生成素受体结合,激活细胞内的信号传导通路,这种激活可促进巨核系祖细胞的增殖、分化与成熟,从而增加血小板的生成。与需要皮下注射的第一代促血小板生成素受体激动剂不同,艾曲波帕的口服剂型为患者带来了极大的便利,尤其适用于需要长期管理的慢性疾病。其升血小板作用具有剂量依赖性,且通常在停药后血小板计数会逐渐回落到治疗前水平。
该药物在全球拥有多项适应症,主要包括治疗对糖皮质激素、免疫球蛋白或脾切除反应不佳的慢性免疫性血小板减少症成人患者,以及作为重型再生障碍性贫血的免疫抑制治疗的组成部分。在慢性免疫性血小板减少症的临床试验中,艾曲波帕可显著提高并维持血小板计数,减少出血事件。常见不良反应包括头痛、恶心、腹泻、消化不良、肝酶升高等。需要警惕的潜在风险包括肝毒性、骨髓纤维化以及血栓形成/血栓栓塞事件,因此治疗期间需定期进行肝功能、血常规和外周血涂片检查。
在慢性免疫性血小板减少症的治疗中,与长期使用大剂量糖皮质激素、反复输注血小板或脾切除相比,艾曲波帕提供了一种可预测、可控制且更为方便的口服治疗选择。它避免了长期使用激素的诸多副作用,也克服了血小板输注效果短暂和可能产生同种免疫的问题。与同为口服促血小板生成素受体激动剂的其他药物相比,艾曲波帕有其特定的疗效和安全性数据。艾曲波帕的出现,已成为慢性免疫性血小板减少症等多种血小板减少性疾病的重要治疗支柱,其通过激发骨髓自身造血潜能,为提升血小板计数、控制出血风险提供了持久而有效的口服解决方案。治疗通常从低剂量开始,根据血小板计数反应调整剂量。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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