武特里西兰是一种采用RNA干扰技术研发的皮下注射药物，其作用机制旨在从基因表达层面干预遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性的疾病进程。该疾病主要由肝脏产生的错误折叠转甲状腺素蛋白在心脏、神经等组织中沉积形成淀粉样纤维所致。武特里西兰作为一种小干扰RNA，通过与RNA诱导沉默复合体结合，特异性地靶向并结合编码转甲状腺素蛋白的信使RNA，导致其降解，从而在源头抑制肝脏中转甲状腺素蛋白的合成。通过持续降低血清中转甲状腺素蛋白水平，该药物能够减缓淀粉样纤维在心肌等组织的进一步沉积，延缓疾病进展，改善患者的心脏功能与生存预后。与需要每月或更频繁给药的早期RNAi药物相比，其给药间隔延长至每三个月一次，显著提升了治疗便利性。

　　该药物适用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性伴心肌病的成人患者。在关键临床试验中，与安慰剂相比，武特里西兰治疗显著降低了患者的血清转甲状腺素蛋白水平，并在心脏功能、运动能力等多项临床终点上显示出有益影响。其总体耐受性良好，最常见的不良反应为注射部位反应，通常表现为红斑、疼痛或瘙痒，程度多为轻度。由于其作用机制是降低转甲状腺素蛋白水平，需监测维生素A水平，因为转甲状腺素蛋白是运输维生素A的载体蛋白，建议患者在治疗期间补充维生素A。

　　在遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病的治疗中，除了传统对症支持治疗，针对病因的疗法包括肝移植和靶向转甲状腺素蛋白的药物。武特里西兰作为RNAi疗法的代表，与需要定期静脉输注的反义寡核苷酸药物相比，其皮下注射且给药频率更低的特性为患者提供了便利。与另一款需每三个月皮下注射的RNAi药物相比，其临床数据在心肌病患者群体中进一步证实了疗效。该药物的出现，使得通过简便的给药方式持续抑制致病蛋白合成成为可能，为这类遗传性疾病提供了重要的长期管理策略。治疗期间需定期监测心脏功能和血清转甲状腺素蛋白水平，并管理好注射部位反应。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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