依库珠单抗作为全球首个获批的补体C5抑制剂，彻底改变了一系列由补体系统介导的罕见疾病的治疗与预后，其适应症涵盖阵发性睡眠性血红蛋白尿症、非典型溶血尿毒综合征、抗乙酰胆碱受体抗体阳性的难治性全身型重症肌无力以及视神经脊髓炎谱系疾病，标志着针对补体系统这一古老免疫通路的精准靶向治疗成为现实。补体系统是人体先天免疫的重要组成部分，但在上述疾病中，补体系统的异常激活（经典途径或旁路途径）会导致红细胞在血管内被破坏、微血管血栓形成、神经肌肉接头或中枢神经系统的自身免疫攻击。依库珠单抗是一种人源化单克隆抗体，它能高亲和力、特异性地与补体蛋白C5结合，阻止其被裂解为具有强大促炎和细胞溶解作用的C5a和C5b，从而阻断补体活化终末产物的形成，从根本上抑制了补体介导的病理损伤。

　　对于阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者，补体介导的血管内溶血是核心问题。依库珠单抗通过抑制补体，能显著控制溶血，减少血红蛋白尿发作和对输血的依赖，改善疲劳和生活质量，并将血栓栓塞风险降低约85%。在非典型溶血尿毒综合征中，它能阻断补体异常活化导致的微血管病性溶血和血栓性微血管病，逆转危及生命的急性病程，保护肾功能。在重症肌无力和视神经脊髓炎谱系疾病中，它则通过抑制补体依赖的细胞毒作用和炎症反应，减轻对神经肌肉接头和视神经、脊髓的攻击，减少复发，改善神经功能。该药需通过静脉输注给药，起始阶段通常每周一次，随后逐渐延长给药间隔至每两周一次维持。与这些疾病传统上依赖血浆置换、免疫抑制剂或单纯支持治疗相比，依库珠单抗的靶向治疗带来了革命性的疗效提升和疾病控制。

　　其功能药效是直接针对疾病的核心病理环节，实现“对因治疗”，而不仅仅是缓解症状。在阵发性睡眠性血红蛋白尿症和非典型溶血尿毒综合征中，它能将原本致命或致残的疾病转变为可控的慢性病。然而，由于补体是防御某些细菌（尤其是脑膜炎奈瑟菌）感染的关键防线，长期抑制C5会显著增加脑膜炎球菌感染的致命风险。因此，在启动治疗前，患者必须接种脑膜炎球菌疫苗，并在治疗期间密切监测感染迹象。此外，常见不良反应包括头痛、上呼吸道感染、鼻咽炎等。

　　依库珠单抗的应用，开创了补体靶向治疗的新时代，为多种过去缺乏有效疗法的毁灭性疾病提供了强大的治疗武器。它的成功不仅证明了补体系统作为治疗靶点的巨大价值，也推动了更多补体通路抑制剂的研究与发展。治疗决策需严格评估获益与终身用药带来的感染风险及经济负担。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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