去纤维钠是一种由猪肠粘膜提取的多聚脱氧核糖核苷酸钠盐混合物，其确切的作用机制尚未完全阐明，目前认为具有多方面的生物效应，核心在于保护血管内皮细胞、调节凝血与纤溶平衡以及抗炎抗缺血。在造血干细胞移植后肝静脉闭塞病的病理过程中，预处理放化疗对肝窦血管内皮细胞造成损伤，启动凝血系统异常活化，纤维蛋白沉积，导致肝内小静脉和肝窦血流阻塞。去纤苷钠通过多种途径干预这一过程：它可能促进血管内皮细胞释放前列腺素、一氧化氮等物质，增强内皮稳定性并舒张血管；同时，它能调节组织纤溶酶原激活物与其抑制剂之间的平衡，增强纤溶活性，溶解微血栓；此外，它还具有一定的抗炎和抗缺血再灌注损伤作用。这些综合效应有助于恢复肝窦血流，减轻肝细胞损伤。

　　去纤维钠被批准用于治疗接受造血干细胞移植后发生的肝静脉闭塞病，并伴有肾或肺功能异常的成人和儿童患者。在关键临床研究中，对于这类重症肝静脉闭塞病患者，去纤苷钠治疗显示出相较于历史对照更好的生存获益。其给药方式为静脉输注，常见的不良反应包括低血压、腹泻、呕吐、恶心和出血。由于其具有抗凝和促纤溶的特性，出血是其最需警惕的严重不良反应，尤其在血小板减少的患者中风险更高，使用时需严密监测出血体征和凝血功能。

　　在造血干细胞移植后重症肝静脉闭塞病的治疗中，过去缺乏特效药物，主要依靠支持治疗，死亡率极高。去纤维钠的出现是重要的突破，成为首个被批准用于此适应症的药物。与单纯的支持治疗相比，去纤苷钠针对肝静脉闭塞病的核心病理生理环节，提供了主动的治疗干预。其多靶点作用机制使其不同于传统的抗凝药或溶栓药。去纤苷钠的应用极大地改善了重症肝静脉闭塞病患者的预后，但其出血风险要求必须在具备监测和抢救条件的医疗环境中使用，并仔细权衡获益与风险。治疗期间需密切监测血压、凝血指标和出血表现，对于活动性出血或同时使用其他抗凝药物的患者需慎用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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