瑞司美替罗是一种口服、具有肝脏靶向性的甲状腺激素受体激动剂,其核心作用在于通过选择性激活肝脏中的特定类型甲状腺激素受体,从而调控肝脏的脂质代谢与能量消耗过程。该药物被批准用于治疗伴有肝纤维化的非肝硬化性代谢相关脂肪性肝病成人患者,这标志着在全球范围内首次有药物被正式批准专门用于治疗这种常见的进展性肝病,为其临床管理带来了实质性的突破。
代谢相关脂肪性肝病的特征是过多的脂肪在肝细胞内异常蓄积,可伴随炎症和肝纤维化,并可进展为肝硬化甚至肝癌。在该疾病的病理生理过程中,常伴有肝脏甲状腺激素信号通路的减弱。瑞司美替罗作为肝脏高选择性的激动剂,能够模拟甲状腺激素在肝脏中的作用,上调与脂肪酸氧化和脂质输出相关的基因表达,同时下调与脂肪合成相关的基因表达,从而从多个层面促进肝脏脂肪的分解和清除,并可能通过改善肝脏的代谢状态,间接减轻肝脏的炎症与纤维化。
在临床应用中,瑞司美替罗为每日一次口服给药。治疗前需通过肝脏活检或经认可的影像学检查确认患者存在显著的肝纤维化分期。关键临床试验数据显示,与安慰剂相比,接受瑞司美替罗治疗的患者在治疗一年后,肝脏脂肪含量显著降低,达到纤维化改善且无恶化的患者比例也显著更高。这些疗效指标是评估该疾病治疗应答的重要终点,其结果证实了该药物在改善疾病关键病理环节方面的作用。
在安全性方面,瑞司美替罗总体上表现出可接受的安全性特征。最常见的不良反应包括腹泻、恶心、瘙痒等,多数为轻度至中度。由于该药物通过影响甲状腺激素通路发挥作用,可能导致甲状腺激素水平的变化,因此治疗期间需定期监测甲状腺功能。此外,对肝脏酶学的监测也必不可少。瑞司美替罗的批准,结束了代谢相关脂肪性肝病长期缺乏获批药物的历史,为大量伴有肝纤维化的患者提供了首个经证实有效的药物治疗选择,但其长期疗效与安全性仍需进一步观察,其临床应用也应严格遵循适应证,并在专业医师指导下结合生活方式干预共同进行。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!


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