福他替尼于2018年首次获批，用于治疗对先前治疗反应不足的成人慢性免疫性血小板减少症，是一种口服脾酪氨酸激酶抑制剂，该病是一种以血小板破坏增加和生成不足为特征的自身免疫性疾病，部分患者对标准疗法如皮质类固醇或免疫球蛋白疗效不佳或无法耐受。福他替尼的作用机制直指免疫性血小板减少症发病过程中的一个关键信号节点——脾酪氨酸激酶。在疾病状态下，脾酪氨酸激酶参与介导了导致血小板被不当破坏和产生不足的多个信号通路。具体而言，它既参与B细胞受体信号传导，影响自身抗体的产生；也参与巨噬细胞表面的Fc受体信号传导，该信号与血小板的吞噬清除有关；同时还影响血小板生成素受体信号，干扰血小板的正常生成。福他替尼口服后，在体内迅速代谢为其活性代谢产物，该代谢产物可逆性地抑制脾酪氨酸激酶的活性，从而多途径干预疾病的病理过程。

　　福他替尼适用于既往治疗（如皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除）效果不佳的成人慢性免疫性血小板减少症患者，旨在提升并稳定其血小板计数，降低出血风险。其标准使用方法为每日两次口服给药，推荐起始剂量为每次100毫克，可根据疗效和耐受性进行调整。临床试验数据证实了其有效性，在两项关键的三期临床试验中，接受福他替尼治疗的患者，其达到稳定血小板反应（定义为在治疗第14至24周期间，有至少4次血小板计数≥50×10^9/升，且未使用补救治疗）的比例显著高于安慰剂组，分别达到18%和16%，而安慰剂组分别为2%和4%。同时，治疗组患者的总体出血事件发生率也显著降低。与传统的免疫抑制剂或促血小板生成素受体激动剂等治疗相比，福他替尼的作用机制独特，它并不直接刺激血小板生产或广泛抑制免疫系统，而是通过调节特定的免疫信号通路来减少血小板破坏并可能间接改善生成，为患者提供了一个不同作用路径的选择。

　　在安全性方面，福他替尼最常见的不良反应包括腹泻、高血压、恶心、头晕和肝功能异常等。其中，高血压和腹泻是需要特别关注的管理重点，治疗期间应定期监测血压，并对腹泻进行对症处理。此外，由于存在肝毒性潜在风险，治疗前及治疗过程中需监测肝功能。尽管存在这些不良反应，但对于那些对标准疗法反应不佳、不耐受或不愿接受脾切除的慢性免疫性血小板减少症患者，福他替尼提供了一种有效的口服治疗选择。它通过靶向脾酪氨酸激酶这一关键分子，从新的角度干预疾病进程，帮助患者实现血小板计数的持久提升和出血风险的降低，丰富了该疾病的治疗策略，尤其适用于需要长期管理的患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：福他替尼(Tavlesse/Fostamatinib)为慢性血小板减少症患者提供治疗新选择

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