奥维昔巴特于2021年首次获批，用于治疗三个月及以上进行性家族性肝内胆汁淤积症患者的胆汁淤积性瘙痒，是一种口服的小分子回肠胆汁酸转运蛋白抑制剂，这种疾病是一种罕见的遗传性疾病，导致胆汁酸合成、分泌或排泄缺陷，引发严重的肝内胆汁淤积和相关症状，其中难以忍受的瘙痒是患儿及其家庭面临的重大负担。该药物的作用机制针对胆汁酸肠肝循环的关键环节，通过选择性抑制位于小肠末端回肠上皮细胞顶膜的回肠胆汁酸转运蛋白，奥维昔巴特阻断了胆汁酸的重吸收，使得更多的胆汁酸随粪便排出体外，从而降低了体内胆汁酸的总体水平。由于血清胆汁酸水平的升高被认为是介导进行性家族性肝内胆汁淤积症相关瘙痒的核心因素之一，因此降低其水平可直接针对瘙痒的病理生理根源。

　　奥维昔巴特专门用于缓解因进行性家族性肝内胆汁淤积症引起的瘙痒，其适用人群包括三个月以上的婴儿、儿童和成人患者。该药为每日一次口服的胶囊剂型，对于不能吞咽胶囊的儿童，可以打开胶囊将内容物与食物混合服用，这为低龄患儿的用药提供了便利。起始剂量根据体重计算，后续可根据瘙痒缓解程度和耐受性进行调整。在关键临床试验中，与安慰剂相比，接受奥维昔巴特治疗的患儿在瘙痒评估量表得分和血清胆汁酸水平方面均显示出具有统计学和临床意义的显著改善。在治疗24周时，治疗组患者的血清胆汁酸水平平均降低了约45%，而安慰剂组则略有上升。与以往主要依赖消胆胺等胆汁酸结合树脂或利福平等具有多重作用且副作用明显的药物相比，奥维昔巴特提供了首个直接、高选择性作用于胆汁酸重吸收途径的靶向疗法，其作用机制更为精确，且全身性副作用相对较少。

　　奥维昔巴特的安全性特征总体良好。最常见的不良反应与胃肠道相关，包括腹泻、腹痛和呕吐，这些症状通常为轻度至中度，且随着治疗继续可能减轻。腹泻的发生与药物增加胆汁酸进入结肠有关，可能需要调整饮食或进行对症处理。由于药物影响胆汁酸代谢，治疗期间需定期监测肝功能指标和脂溶性维生素水平，必要时予以补充。值得注意的是，该药并不旨在治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症的基础肝病本身，而是专注于控制其最棘手的症状——瘙痒。对于长期遭受严重瘙痒困扰的患者及其家庭而言，奥维昔巴特的出现意味着生活质量的实质性提升可能，它代表了对罕见病症状管理从非特异性治疗向精准靶向干预的重要迈进。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：奥维昔巴特(BYLVAY/ODEVIXIBAT)对比传统药物开启胆汁酸肝病治疗新格局

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