在血友病A的治疗史上，预防和治疗出血主要依赖于定期输注凝血因子VIII。然而，部分患者因产生抑制物（中和抗体）而面临治疗失效和严重出血风险，临床管理极为棘手。艾米珠单抗作为一种双特异性单克隆抗体，通过模拟凝血因子VIII的桥接功能，实现“旁路”止血，为无论是否存在抑制物的血友病A患者提供了全新的预防性治疗选择，彻底改变了疾病的管理模式。

　　一、作用机制：巧妙的“桥梁”，重建止血通路

　　艾米珠单抗的作用机制不同于任何传统血友病治疗药物，它并非替代缺失的凝血因子VIII，而是通过一种创新的“桥接”作用，模拟因子VIII的核心功能。

　　1.双特异性结合：其分子结构一端与活化的凝血因子IX结合，另一端与凝血因子X结合。

　　2.模拟功能：通过同时结合这两个因子，将IXa和X拉近，从而模拟了活化因子VIII作为辅因子加速因子X激活的关键作用。

　　3.“旁路”止血：这一过程完全不依赖于内源性或外源性的因子VIII。因此，无论患者体内是否存在因子VIII抑制物，艾米珠单抗均能有效促进凝血酶生成，实现止血。

　　这种机制使其能够有效预防出血，且因为是一种人源化单克隆抗体，其半衰期长达约4周，可实现皮下注射、每周一次、每两周一次或每四周一次的便捷给药方案，极大提高了治疗依从性和生活质量。

　　二、核心适应症与里程碑式临床证据

　　艾米珠单抗已获全球广泛批准，用于常规预防性治疗，以防止或减少血友病A患者（无论是否存在凝血因子VIII抑制物）的出血事件。

　　其获批基于一系列关键性III期临床试验（HAVEN系列研究）的压倒性阳性结果：

　　•针对存在抑制物的患者：与不进行预防治疗或使用旁路药物（如活化凝血酶原复合物、重组人活化因子VII）进行预防治疗相比，艾米珠单抗预防性治疗将年化出血率降低了80%-99%，绝大多数患者实现了“零出血”目标。这是该患者群体治疗史上的革命性进步。

　　•针对无抑制物的患者：与接受因子VIII预防治疗的患者相比，使用艾米珠单抗预防治疗的患者，其年化出血率表现非劣效甚至更优，且治疗负担显著减轻。

　　•关节健康与生活质量：长期使用能有效减少关节出血，保护关节健康，并显著改善患者及其照护者的生活质量。

　　三、用法、优势与重要安全性管理

　　•给药方案：

　　◦初始负荷期：通常为每周一次皮下注射，连续4周，以快速达到有效血药浓度。

　　◦维持期：之后可采用每周一次、每两周一次或每四周一次的固定剂量维持。具体剂量方案需遵医嘱。

　　•核心优势：

　　1.高效止血：无论抑制物状态，均能高效预防出血。

　　2.给药便捷：长效，皮下注射，大幅减少治疗注射频次。

　　3.提升生活质量：使患者摆脱频繁静脉输注的束缚，更易于融入正常生活和学习工作。

　　•关键安全性注意事项：

　　1.血栓性微血管病与血栓事件：在临床试验中，当患者同时接受高剂量、重复的活化凝血酶原复合物用于治疗突破性出血时，有发生TMA和血栓事件的报告。因此，必须避免将aPCC与艾米珠单抗同时使用。如需使用旁路药物处理突破性出血，首选重组人活化因子VII，并密切监测。

　　2.注射部位反应：最常见的不良反应，通常为轻度（如红、肿、痛）。

　　3.安全性监测：常规监测即可，无需常规监测因子VIII活性或抑制物滴度来指导其使用。

　　四、临床影响与未来展望

　　艾米珠单抗的出现，标志着血友病A治疗从“凝血因子替代”时代进入了“功能模拟”的新时代。它不仅为存在抑制物的患者提供了高效、安全的解决方案，也正在重塑无抑制物患者的预防治疗标准，从频繁静脉注射转向长效皮下注射。

　　艾米珠单抗是血友病治疗领域真正的变革性药物。它通过巧妙的分子设计，绕过了传统治疗的瓶颈，为所有血友病A患者提供了强大、便捷且可预测的出血保护。临床应用中，医生需充分了解其独特机制，尤其重视对合并用药（特别是aPCC）的严格管理，以确保患者安全。随着长期数据的积累和真实世界经验的丰富，艾米珠单抗有望进一步优化血友病A的综合管理策略，帮助患者实现“像正常人一样生活”的终极目标。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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