在血友病A患者中，无论是否存在凝血因子VIII抑制物，其根本缺陷在于内源性或外源性凝血因子VIII功能不足，导致凝血酶生成严重受损。艾美赛珠单抗是一种人源化、双特异性单克隆抗体，其创新性设计使其能够同时模拟并替代活化凝血因子VIII的辅因子功能。艾美赛珠单抗的结构使其一端结合于活化的凝血因子IXa，另一端结合于凝血因子X，将这两个凝血因子在空间上拉近，从而模拟了凝血因子VIIIa在“凝血十”字路口的桥梁作用，显著加速凝血酶原酶复合物的生成，促进足量凝血酶爆发，从而有效恢复止血过程。这种机制完全不依赖于患者的凝血因子VIII水平或抑制物状态，提供了一种全新的、不依赖于替代因子的预防治疗策略。

　　艾米珠单抗适用于常规预防性治疗，以防止或减少血友病A成人和儿童患者的出血事件。在关键临床试验中，无论患者是否伴有抑制物，每周一次、每两周一次或每四周一次的皮下注射方案，均可将年化出血率降至接近零的水平，疗效显著优于无预防治疗、按需治疗或传统的旁路药物预防方案。其长效特性（半衰期约4-5周）和皮下给药方式，彻底改变了血友病A患者需频繁静脉注射凝血因子的治疗模式。最常见的不良反应是注射部位反应。最严重但罕见的不良反应包括血栓性微血管病和血栓事件，尤其在超治疗剂量使用或与活化凝血酶原复合物浓缩物联用时风险增加，需避免这种联合。

　　在血友病A的治疗史上，艾米珠单抗的出现具有里程碑意义，标志着治疗从“因子替代”时代进入了“功能重建”时代。与传统的凝血因子VIII浓缩物或重组产品相比，其不产生免疫记忆，不受抑制物影响，且给药方式极大提升了患者的生活质量和治疗依从性。与同样是旁路治疗的活化凝血酶原复合物浓缩物或重组人凝血因子VIIa相比，其作为长效预防用药的优势无可比拟。艾美赛珠单抗的广泛应用，正在重塑全球血友病A的管理标准，尤其为存在抑制物的患者带来了革命性的治疗选择。然而，其应用需在专科医生指导下进行，治疗前需评估血栓风险，治疗期间需监测凝血功能和不良反应，并教育患者及家属识别血栓性微血管病的早期迹象。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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