阿那白滞素作为一种重组的人白细胞介素-1受体拮抗剂，通过竞争性阻断促炎细胞因子白细胞介素-1的生物活性，在多种自身炎症性疾病的治疗中扮演着关键角色，其最初被批准用于治疗对改善病情抗风湿药反应不足的中重度活动性类风湿关节炎，但更引人注目的是其在罕见但严重的自身炎症性疾病中的应用，例如冷吡啉相关周期性综合征和白介素-1受体拮抗剂缺乏症，为这些因白细胞介素-1过度产生而导致的、传统治疗难以控制的疾病提供了革命性的靶向治疗方案。这些疾病的共同特征是由基因缺陷导致的白细胞介素-1信号通路异常活化，引发全身性、周期性的剧烈炎症。
该药物的治疗原理精准地指向了炎症瀑布反应的上游核心。白细胞介素-1是一种由免疫细胞产生的强力促炎细胞因子，在发热、炎症反应和组织破坏中起核心作用。在正常生理状态下，人体会自然产生白细胞介素-1受体拮抗剂来平衡其作用。而在上述自身炎症性疾病患者中，白细胞介素-1的产生不受控制，而内源性拮抗剂相对不足。阿那白滞素作为外源性补充的受体拮抗剂，与内源性分子作用相同，它能高亲和力地与细胞表面的白细胞介素-1受体结合，但却不激活受体，从而像一把“假钥匙”一样，占据了锁孔，阻止了真正的白细胞介素-1与受体结合，有效阻断了后续的炎症信号传导，快速平息系统性炎症风暴。它适用于冷吡啉相关周期性综合征、白介素-1受体拮抗剂缺乏症等白细胞介素-1介导的自身炎症性疾病，以及特定类型的斯蒂尔病。
阿那白滞素需要通过皮下注射给药，通常为每日一次。其功能药效在治疗冷吡啉相关周期性综合征等疾病时表现得尤为突出。临床研究显示，对于家族性寒冷型自身炎症综合征和穆-韦综合征患者，使用阿那白滞素后，绝大多数患者的炎症发作可在数小时内得到快速控制，相关的发热、皮疹、关节痛等症状迅速消退，血清中升高的炎症标志物如C反应蛋白和血清淀粉样蛋白A可在一天内降至正常水平。对于白介素-1受体拮抗剂缺乏症，它更是挽救生命的治疗，能够显著改善新生儿期即出现的致命性全身性炎症、骨病变和血管炎。长期治疗可显著降低继发性淀粉样变性的风险。
与传统的抗炎药物相比，阿那白滞素的靶向性和有效性具有质的飞跃。在它应用之前，这类疾病的治疗主要依赖非甾体抗炎药、糖皮质激素或非特异性免疫抑制剂，但往往效果不佳，且长期使用副作用大。阿那白滞素直接针对疾病的核心发病环节，起效迅速，疗效显著，能够使许多依赖大剂量激素的患者成功减量甚至停用。与另一类白细胞介素-1抑制剂（如卡那单抗，一种抗白细胞介素-1β单克隆抗体）相比，阿那白滞素是受体拮抗剂，作用机制略有不同，且需每日给药，但它为临床提供了重要的选择，在某些病例中疗效确切。其最常见的不良反应是注射部位反应，通常为轻微的红肿或瘙痒。由于它抑制了关键的炎症细胞因子，也可能轻微增加感染风险，需加以注意。阿那白滞素的应用，开创了针对白细胞介素-1通路治疗自身炎症性疾病的先河，深刻改变了许多罕见且危重患者的预后和生活质量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
添加康必行顾问，想问就问
