埃拉菲布拉诺是一种口服的双重过氧化物酶体增殖物激活受体α/δ激动剂，近期在全球范围内获得了用于治疗对一线药物熊去氧胆酸反应不足或不能耐受的原发性胆汁性胆管炎成人患者的批准。原发性胆汁性胆管炎是一种慢性、进行性自身免疫性肝内胆汁淤积性疾病，其特征为肝内小胆管进行性破坏，最终可导致肝硬化、肝衰竭。虽然熊去氧胆酸是基础治疗，但仍有约40%的患者应答不佳，埃拉菲布拉诺的获批为这部分患者提供了新的、重要的二线治疗选择。

　　其治疗原理源于对原发性胆汁性胆管炎病理机制的深入理解。该疾病与胆汁酸代谢异常、炎症和纤维化密切相关。埃拉菲布拉诺通过同时激活PPAR-α和PPAR-δ受体，发挥多重作用：激活PPAR-α可促进肝脏脂肪酸氧化，改善脂质代谢，并可能具有抗炎作用；激活PPAR-δ则有助于调节胆汁酸合成、转运和代谢相关基因的表达，减少肝细胞内毒性胆汁酸的蓄积，同时抑制炎症和纤维化进程。这种多通路协同作用，旨在从源头减轻胆汁淤积和肝脏损伤。它目前适用于联合熊去氧胆酸治疗对熊去氧胆酸反应不足的原发性胆汁性胆管炎患者，或作为单药治疗用于对熊去氧胆酸不耐受的患者。

　　临床数据证实了其显著疗效。在一项关键的三期临床试验中，与安慰剂联合熊去氧胆酸相比，埃拉菲布拉诺联合熊去氧胆酸治疗组在主要终点——即碱性磷酸酶和总胆红素复合应答率上取得了统计学上的显著优势。碱性磷酸酶是反映胆汁淤积和疾病活动度的关键指标，其显著降低与改善长期无移植生存期相关。此外，在瘙痒、疲劳等疾病相关症状的改善方面也观察到积极信号。与此前获批的二线药物，如奥比胆酸相比，埃拉菲布拉诺在降低碱性磷酸酶方面表现出不逊色的效力，且在缓解瘙痒方面可能更具优势，其常见不良反应包括瘙痒加重、腹痛、腹泻等，但通常可控。

　　埃拉菲布拉诺的上市，标志着原发性胆汁性胆管炎的治疗进入了一个新的时代。它不再仅仅满足于“控制”疾病，而是通过更精准地靶向疾病的核心代谢与炎症通路，为对一线治疗反应不佳的患者带来了更深层次生化缓解的希望，从而可能延缓疾病向肝纤维化、肝硬化发展的进程。它为临床医生和患者提供了又一有力武器，使得原发性胆汁性胆管炎的治疗策略更加个性化和有效，极大地改善了这部分患者群体的治疗前景和生活质量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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