当骨髓造血功能受损，血小板生成不足时，便会引发出血风险升高的疾病，如慢性免疫性血小板减少症。血小板生成素是调控巨核细胞增殖、分化并最终产生血小板的核心因子。艾曲波帕是一种口服的非肽类血小板生成素受体激动剂，其作用原理与内源性血小板生成素不同，它结合于TPO受体的跨膜结构域，而非天然配体的结合位点。这种独特的结合方式同样能够激活JAK-STAT等下游信号通路，刺激巨核细胞的发育，从而增加血小板的生成。它像一把备用钥匙，通过不同的锁孔开启了相同的促血小板生成之门。

　　艾曲泊帕的适用症状包括：治疗对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术疗效不佳的慢性免疫性血小板减少症成人和儿童患者；作为与标准免疫抑制疗法联合治疗的重型再生障碍性贫血成人患者的一线治疗；以及治疗接受干扰素为基础的抗病毒疗法、伴有血小板减少症的慢性丙型肝炎患者，以便启动并维持干扰素治疗。在慢性免疫性血小板减少症的关键试验中，艾曲波帕组有59%的患者血小板计数升至5万/微升以上，而安慰剂组仅为16%。该药需空腹服用，通常每日一次，起始剂量根据适应症和人群而定，后续根据血小板反应进行个体化调整。

　　在功能上，艾曲泊帕能显著提升并维持血小板计数，降低患者的出血风险，减少对血小板输注或救援治疗的依赖，从而改善生活质量。与另一种需要皮下注射的血小板生成素受体激动剂相比，艾曲波帕的口服剂型为患者提供了更大的便利性。然而，它也存在需要关注的潜在风险，主要包括肝毒性和骨髓纤维化的风险，因此在治疗期间需定期监测肝功能和外周血涂片。作为第一个口服的TPO受体激动剂，艾曲波帕为慢性免疫性血小板减少症等疾病的管理提供了重要的新选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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