阿考米迪Acoramidis（欧盟商品名Beyonttra™，美国商品名Attruby™）是一款口服高效转甲状腺素蛋白（TTR）小分子稳定剂，由BridgeBio公司研发，核心作用是模拟TTR基因（T119M）的天然保护性变异，牢牢维持TTR蛋白的正常四聚体构象，从根源上阻止毒性淀粉样蛋白的产生与沉积。

　　它针对的转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病（ATTR-CM）是一种致命性进展性疾病，因TTR蛋白不稳定解离、错误折叠形成淀粉样纤维沉积于心肌，最终导致心力衰竭，未治疗患者中位生存期仅3-5年。作为接近完全（≥90%）的TTR稳定剂，Acoramidis精准直击疾病病因，为患者提供了全新治疗方向，2024年11月获美国FDA批准，2025年2月在欧盟上市，日本批准也已进入倒计时。

　　阿考米迪(Attruby/Acoramidis)适应症

　　明确用于治疗成年心肌病患者的野生型或变异型转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR-CM），无论患者是因衰老导致的野生型TTR异常，还是遗传突变引发的变异型疾病，均适用该药物治疗。

　　服用方法

　　剂型与剂量：欧盟与美国上市剂型均包含356mg薄膜衣片，推荐剂量为每日两次，每次712mg（即2片356mg片剂），口服给药。

　　服用方式：无明确随餐要求，但需保证每日规律服药，两次用药间隔约12小时，避免漏服。

　　特殊注意：需避免与UGT诱导剂、强CYP3A诱导剂联用，以免降低药物疗效；肝肾功能不全患者需在医生指导下调整剂量，用药期间需定期监测肾功能指标。

　　数据优势

　　阿考米迪(Attruby/Acoramidis)的疗效在III期ATTRibute-CM研究及42个月开放标签扩展（OLE）研究中得到充分验证，核心优势显著：

　　1.起效迅速：治疗仅3个月就显现心血管终点获益，为病情进展快的患者争取宝贵时间。

　　2.生存获益显著：30个月时治疗组存活率81%（安慰剂组74%），全因死亡率相对风险降低25%；42个月长期数据显示，全因死亡率相对风险进一步降低34%。

　　3.住院风险大幅降低：30个月时心血管相关住院频率相对风险降低50%，全因死亡率或首次心血管住院复合终点风险降低36%，统计学意义显著（<0.0001）。

　　4.多维度改善病情：除生存与住院指标外，还能显著改善NT-proBNP水平（心功能标志物）、6分钟步行距离（运动功能）及堪萨斯城心肌病问卷评分（生活质量），且所有指标均达到高度统计学显著差异（<0.0001）。

　　5.变异型患者获益突出：在病情更凶险的变异型ATTR-CM人群中，全因死亡率与首次心血管住院复合终点风险降低59%，为高危患者提供强效保护。

　　副作用及处理方式

　　药物总体耐受性良好，停药率与安慰剂组接近（9.3%vs 8.5%），常见副作用及处理方式如下：

　　腹泻：最常见不良反应之一，多为轻度至中度。若每日腹泻≤2次，可继续观察并保持补水；若腹泻≥3次/天或伴随腹痛、血便，需及时停药并就医调整剂量。

　　痛风：部分患者可能出现急性发作，推荐采用低剂量秋水仙碱干预（首剂1.0mg，1小时后追加0.5mg，12小时后每日0.5mg分次服用，疗程不超过7天），避免高剂量用药引发额外不良反应。

　　肾功能指标异常：用药初期（约4周内）可能出现血清肌酐升高、eGFR降低，通常可稳定维持，停药后可逆。用药期间需每3-6个月监测肾功能，指标持续异常时需医生评估是否调整治疗方案。

　　其他罕见副作用：包括乏力、恶心等，多为一过性，若症状持续或加重，需及时就医沟通。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问　阿考米迪　https://www.kangbixing.com/drug/akmd/