库欣综合征是由肾上腺皮质分泌过量的糖皮质激素所引发的一类疾病,提到“库欣综合征”，很多人可能会感到陌生。但当“满月脸”“水牛背”“向心性肥胖”这些词汇出现时，或许会让一些人联想到自己或身边人的经历——面部变得圆润饱满，躯干脂肪明显堆积，而四肢却相对纤细。这并非单纯的“长胖”，而可能是一种由体内皮质醇长期过度分泌引起的罕见内分泌疾病。

　　对于内源性库欣综合征，一线治疗是手术切除导致皮质醇过度分泌的病灶。然而，并非所有患者都适合或能够接受手术。部分患者因高龄或存在严重合并症而手术风险较高，部分患者术后可能出现疾病复发，还有部分患者因肿瘤位置特殊手术无法根治。对于这些患者，药物治疗几乎是唯一的出路。但长期以来，我国适用于库欣综合征治疗的药物选择非常有限——可选药物少、价格高、可及性差，曾是许多患者面临的现实困境。2025年，一款在国内上市的药物因企业退市而停止供货后，“有药可用”的问题再度引起广泛关注。

　　11β-羟化酶皮质醇的合成依赖于肾上腺皮质中一系列酶的催化反应。其中，11β-羟化酶是将前体物质转化为皮质醇的最后一个关键酶。如果这一环节被阻断，皮质醇的合成便会中断。作用靶向11β-羟化酶的药物，通过抑制该酶的活性来减少皮质醇的生成，从而将过高激素水平拉回正常范围。美替拉酮正属于这一类药物。它能与线粒体中的细胞色素P450酶系统结合，有效阻断11β-羟化酶的作用。

　　一款有60余年积累的药物美替拉酮于1961年12月在美国获得FDA首次批准，同年被认证为孤儿药。该药以口服胶囊形式使用，目前在FDA获批的主要适应证是成人及儿童肾上腺功能不全的诊断。但事实上，美替拉酮用于库欣综合征的价值早已受到国际关注，在澳大利亚，它于1991年即获批用于库欣综合征的治疗。在中国，这款药物经历了较长一段时间的“缺位”。直到2025年10月，由国药国际进口的首批美替拉酮胶囊在北京协和医院正式交付，实现了中国内地首发供应。根据《2025库欣综合征指南》，美替拉酮作为指南推荐的11β-羟化酶抑制剂，被定位为患者术前准备（术前桥接）和术后复发挽救治疗的关键药物。目前，该药正在全国库欣综合征诊疗医院中陆续落地。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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