FSGS（局灶节段性肾小球硬化）是成人肾病综合征（大量蛋白尿、低蛋白血症）常见原因之一，大部分肾友需要使用激素/免疫抑制剂等药物治疗。尽管有这些药物，仍然有部分肾友无法获得缓解（FSGS患者能达到完全缓解最好，即尿蛋白＜0.3g/天、肌酐稳定，部分缓解也能改善长期预后，即尿蛋白较峰值下降一半以上且＜3.5g/天）。很多肾友都在期待FSGS新药，期待新的治疗希望。司帕生坦（Sparsentan）用于降低非肾病综合征的局灶节段性肾小球硬化（FSGS）患者蛋白尿水平，适用人群为8岁及以上的儿童以及成人。
司帕生坦（Sparsentan）可以阻断内皮素-1和血管紧张素II受体通道，从而降低肾小球内压，降低尿蛋白，抑制肾脏纤维化，保护肾脏，属于支持治疗非常重要的一个环节，并不是免疫抑制剂。III期试验结果显示相对于厄贝沙坦，司帕生坦降低尿蛋白的效果更强，肾功能下降也更慢。在成人和儿童患者中，司帕生坦总体耐受性良好，安全性与厄贝沙坦相当。DUPLEXⅢ期研究是迄今规模最大的FSGS头对头介入性研究。在总研究人群中，司帕生坦治疗组从基线至第108周的蛋白尿水平降低了46%，而接受最大标签剂量厄贝沙坦治疗的对照组仅降低了30%，两组差异具有统计学意义（p=0.0299）。在无肾病综合征的患者亚组中，司帕生坦治疗组患者的蛋白尿水平从基线至第108周降低了48%，而厄贝沙坦组仅降低了27%，差异具有统计学意义（p=0.0075）。同时，从基线至第108周，司帕生坦治疗组的估算肾小球滤过率（eGFR）平均变化值为-11.3 mL/min/1.73m²，厄贝沙坦组为-12.4 mL/min/1.73m²，治疗差异为1.1 mL/min/1.73m²，显示出司帕生坦的获益。
此外，在成人和儿童患者中，司帕生坦总体耐受性良好，其安全性特征与厄贝沙坦相当，并在各临床项目中保持一致。FSGS临床治疗手段有限，长期面临疗效不佳、预后较差的诊疗困境。对于广大FSGS患者来说，司帕生坦此次顺利获FDA批准，无疑是具有里程碑意义的历史性突破，打破了长期以来FSGS缺乏针对性有效治疗的僵局，为临床诊疗带来全新选择，也为患者肾功能保护与长期预后改善注入全新希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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