阿考米迪 是2024年经美国FDA批准上市的口服小分子靶向药物，其唯一获批适应症为成人野生型或变异型转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性心肌病（ATTR-CM），核心治疗目标是降低患者心血管死亡风险与心血管相关住院率，延缓疾病进展，改善患者生活质量。 ...
喜保宁 （Vigabatrin、Sabril）是法国赛诺菲公司研制的一款药物。它主要适用于两类特殊患者群体，一是2岁及以上患有难治性复杂部分性癫痫发作的成人和儿童，这类患者的癫痫发作难以通过常规治疗控制，喜保宁为其提供了新的治疗可能；二是1个月至2岁患有 ...
喜保宁 (氨己烯酸片)为γ-氨基丁酸(GABA)的类似物，其能够不可以逆转的、并且具有特异性地与GABA氨基转移酶相结合从而导致脑内GABA浓度增高，以此来对抗癫痫。喜保宁可以对其他抗癫痫药无效的患者进行辅助治疗，也可以对部分性发作(主要用于控制复杂的 ...
在乳腺癌的各类分型中，HR+/HER2-型是占比最高的亚型，这类患者本可以依靠内分泌治疗长期控制病情，可临床中总有不少患者陷入瓶颈：内分泌药用了、方案换了，肿瘤依旧进展，耐药成了横在治疗路上的“拦路虎”。深究原因，PIK3CA基因突变是最主要的元凶之 ...
阿培利司 在PIK3CA突变的肺癌患者中显示出一定的疗效，特别是在减缓肿瘤生长和延长无进展生存期（PFS）方面。临床试验表明，阿培利司能够显著减缓肿瘤的生长速度，甚至在某些患者中实现肿瘤体积的缩小。此外，阿培利司联合化疗方案在晚期非小细胞肺癌（ ...
阿培利司 的作用机制:阿培利司是一种选择性PI3Kα抑制剂，通过抑制PI3K/AKT/mTOR信号通路，阻断肿瘤细胞的生长和增殖。PIK3CA基因突变是乳腺癌中常见的驱动突变之一，约40%的HR阳性、HER2阴性乳腺癌患者携带该突变。这种突变会导致PI3K信号通路异常激活 ...
司替戊醇 是一种具有独特结构的抗癫痫药物，不属于苯二氮类。它已获批准用于3岁及以上Dravet综合征患者，与氯巴占及丙戊酸联合治疗。该药通过多重机制发挥抗癫痫作用：增强GABA_A受体功能，强化神经抑制；抑制肝酶（CYP2C19、3A4等），提高合用药（如氯 ...
克唑替尼 (Crizotinib)是一种酪氨酸激酶受体抑制剂，是用于治疗ALK阳性肿瘤的一流药物。用于治疗间变性淋巴瘤激酶（ALK）或ROS1阳性非小细胞肺癌（NSCLC）肿瘤，以及ALK阳性间变性大细胞淋巴瘤（ALCL）和炎性肌纤维母细胞瘤（IMT）。通过靶向棘皮动物微 ...
艾曲波帕 (Eltrombopag)是一种口服生物利用的小分子TPO受体激动剂，可与人类TPO受体的跨膜域相互作用。用于治疗特发性血小板减少性紫癜。艾曲波帕(Eltrombopag)是STAT和JAK磷酸化的刺激物。与重组TPO或romiplostim不同，Eltrombopag不以任何方式激活AKT ...
奥西替尼 是非小细胞肺癌（NSCLC）成年患者肿瘤切除后的辅助治疗药物，其肿瘤具有表皮生长因子受体（EGFR）第19外显子缺失或第21外显子L858R突变（通过FDA批准的测试检测），以及作为成年转移性非小细胞肺癌患者的一线治疗，这些患者的肿瘤具有EGFR外显 ...
癫痫作为神经系统重大慢性疾病，全球患者规模近7000万人，中国患者约1000万，国内外患病率基本相当。流行病学数据显示，癫痫发病呈现显著的双峰特征：婴幼儿期与老年期为两大高发人群。值得注意的是，癫痫患者意外死亡风险较正常人群高出2-3倍，凸显了该 ...
乌帕替尼 是一种JAK抑制剂，可以针对性地抑制JAK酶（Janus kinase）。而JAK酶是很多炎症产生的关键节点：这个“炎症”就是特应性皮炎、银屑病关节炎、类风湿关节炎等等炎症中的“炎”——可以说，抑制了JAK酶，很多炎症就不能形成。因此对不同的疾病就 ...
玛伐凯泰 的作用机制：从分子到临床的精准调控，要理解玛伐凯泰的作用，需先了解梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)的核心病理机制：心肌肌球蛋白与肌动蛋白的过度相互作用。正常情况下，心肌细胞的收缩与舒张依赖于肌球蛋白(粗肌丝)与肌动蛋白(细肌丝)的周期性 ...
氘可来昔替尼 (Sotyktu/Deucravacitinib)是一种首创的、口服、选择性、变构酪氨酸激酶2（TYK2）抑制剂，是全球唯一获批的TYK2抑制剂，也是近10年来中重度斑块型银屑病口服治疗的首个创新。Sotyktu具有一种新的作用机制，将为中重度斑块型银屑病患者群体 ...
多达维普酮 是一种口服小分子药物，它的靶点和作用机制非常独特，可以用八个字概括：双管齐下，直击要害。一方面，它能阻断肿瘤细胞表面的多巴胺受体D2，切断让癌细胞疯狂增殖的信号；另一方面，它会激活线粒体内部的ClpP蛋白酶，让肿瘤细胞的能量工厂 ...
多达维普龙 （Dordaviprone）的开发商Jazz Pharmaceuticals首席医疗事务官Kelvin Tan（MBBCh、MRCPCH）在新闻稿中表示：“Dordaviprone被迅速纳入NCCN指南反映了患者在被诊断出患有这种侵袭性极强的脑肿瘤后所面临的迫切需求。我们很荣幸能将Dordavipro ...
埃拉菲布拉诺 （英文名elafibranor，商品名Iqirvo）是一种用于治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）的药物，特别适用于对熊去氧胆酸（UDCA）反应不佳或不能耐受UDCA的成人患者。埃拉菲布拉诺于2024年6月10日获得美国食品药品监督管理局（FDA）的加速批准，成 ...
艾代拉里斯 (Zydelig/Idelalisib)由吉利德科学(Gilead Sciences)研发，于2014年7月23日获得美国FDA批准上市，之后于2014年9月18日获得欧洲EMA批准上市，由吉利德上市销售，商品名为Zydelig。 艾德拉尼 是FDA批准的第一款PI3K激酶抑制剂，可诱导细胞凋亡 ...
慢性淋巴细胞白血病（CLL）是一种成熟B淋巴细胞增殖性疾病，以成熟的小淋巴细胞在外周血、骨髓、脾脏和淋巴结聚集为形态学特征。CLL是西方国家成年人最常见的白血病，临床预后异质性大。 艾德拉尼 （Idelalisib，商品名Zydelig）是由美国吉利德科学 ...
福巴替尼 于2022年首次在美国获批，是首个采用此类作用机制的FGFR抑制剂，旨在克服可逆性抑制剂可能产生的耐药问题。在携带FGFR1-4基因畸变的肿瘤中， 福巴替尼 选择性地与FGFR1-4的ATP结合袋结合，从而抑制FGFR介导的信号转导途径，减少肿瘤细胞增殖， ...
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