转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM）是一种系统性淀粉样变性疾病，由肝脏产生的转甲状腺素蛋白（TTR）错误折叠并沉积于心肌所致。患者心脏逐渐僵硬，最终发展为限制性心肌病和心力衰竭。2024年11月，美国FDA批准了BridgeBio Pharma公司研发的Attrub ...
在美国糖尿病协会(ADA)第86届科学会议上公布了 瑞他鲁肽 (Retatrutide)TRIUMPH-1 III期试验的额外积极结果。这款全球首个GIP/GLP-1/GCG三重受体激动剂，正试图重新定义“减肥药”的边界——减重效果逼近减重手术，并同步改善血糖、关节痛、睡眠呼吸暂停 ...
在乳腺癌治疗领域，随着精准医疗的快速发展，靶向治疗药物逐渐成为突破传统放化疗局限的核心力量，为更多患者带来了延长生存期、提升生活质量的希望。他拉唑帕利作为一款新型PARP抑制剂，自获批以来，便凭借其独特的作用机制和显著的治疗效果，成为晚期 ...
贝达喹啉 作为一种全新机制的二芳基喹啉类抗结核新药，它突破传统结核药物的作用靶点局限，对耐药结核分枝杆菌具备强效专属杀菌活性，是国内外结核诊疗指南最高级别推荐的耐多药肺结核核心基石药物。大量临床研究证实，贝达喹啉可显著缩短治疗疗程、大 ...
Inluriyo 是新一代口服选择性雌激素受体降解剂，用于治疗激素受体（ER）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性、携带ESR1突变的晚期或转移性乳腺癌成人患者，且患者经至少一线内分泌治疗后出现疾病进展。它可高亲和力结合野生型及突变型雌激素受体，促 ...
伊那利塞 (Inavolisib)是一种口服、选择性磷脂酰肌醇3-激酶α(PI3Kα)抑制剂，通过与下游的细胞周期蛋白依赖性激酶4/6(CDK4/6)抑制剂帕博西尼(palbociclib)和雌激素受体下调剂氟维司群(fulvestrant)联合使用，构成一种针对特定分子亚型乳腺癌的靶向联合 ...
依氟鸟氨酸（Eflornithine）是一种鸟氨酸脱羧酶（ODC）抑制剂，2023年12月13日，它获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的批准上市，成为首个也是目前唯一一个获FDA批准用于神经母细胞瘤的突破性口服维持疗法。它适用于降低成人和儿童高危神经母细胞瘤患 ...
胆道癌（BTC）是一种预后极差的恶性肿瘤，晚期患者在接受含吉西他滨的一线标准化疗失败后，长期面临治疗选择有限、生存期短暂的困局。近年来，针对特定基因突变的精准医疗为BTC治疗带来了革命性变化。其中，成纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）融合/重排作 ...
胃肠道间质瘤（GIST）是胃肠道最常见的间叶源性肿瘤。主要由肌间丛中的Cajal间质细胞前体发育而来，其功能为调节并维持胃肠道运动。GIST最常发生于胃部与小肠，其中约20%-25%的胃GIST以及40%-50%的小肠GIST呈恶性。目前，手术依旧是GIST的标准治疗手段。 ...
软骨发育不全是导致不成比例身材矮小最常见的骨骼发育不良类型，其特征是软骨内骨生长减慢，导致不成比例的身材矮小以及长骨、脊柱、面部和颅底的结构紊乱。这种情况是由成纤维细胞生长因子受体3基因（FGFR3）（骨生长的负调节因子）的功能获得性突变引 ...
肝脏深处，纤细如网的胆管中，一场静默的灾难正在上演——癌细胞沿着胆道疯狂增殖，堵塞生命的通路，带来难以言喻的痛苦与绝望。这就是胆管癌，一种诊断时往往已是晚期、治疗选择极其有限的“癌王”。然而，一种名为 培米替尼 （Pemigatinib）的口服靶向 ...
很多慢性自发性荨麻疹的朋友都有同样的痛苦：按时吃抗过敏药，身上还是莫名其妙起大片风团、夜里痒得睡不着，严重的时候还会出现脸肿、嘴唇肿的血管性水肿。现在有一款全新药物给这类患者带来新方案：诺华的瑞米布替尼片，在2025年11月25日正式拿到国内 ...
西维美林 （Saligren、Evoxac）是一种具有特定药理作用的药物，主要用于改善干燥综合征患者的口干症状。干燥综合征是一种自身免疫性疾病，常导致唾液腺等外分泌腺功能受损，引发口干、眼干等不适。西维美林通过刺激唾液腺分泌，有效增加唾液量，从而缓 ...
替拉鲁替尼 （Velexbru）80mg片剂，在日本获批新适应症，可以用于治疗华氏巨球蛋白血症和淋巴浆细胞性淋巴瘤。替拉鲁替尼是一种高度选择性、口服BTK抑制剂，在日本开发用于治疗B细胞肿瘤和自身免疫性疾病。这次获批，使得替拉鲁替尼现在成为日本首个被 ...
非囊性纤维化支气管扩张症（NCFB）是一种慢性、进行性肺部疾病，反复咳嗽咳脓痰、频繁肺部感染、肺功能不可逆衰退，长期折磨着全球数百万患者。数十年间，临床治疗仅依赖抗生素、祛痰药等对症手段，缺乏根源性干预方案。直至全球首款DPP1抑制剂布瑞索卡 ...
奥格列龙 （orforglipron）被FDA批准上市治疗肥胖症，商品名Foundayo。它是全球首创的口服非肽小分子GLP-1R激动剂药物，凭借无进食和饮水限制及口服给药的独特优势，突破了肽类GLP-1药物的给药瓶颈。奥格列龙作用的靶点GLP-1受体（GLP-1R）是GPCR家族成 ...
利什曼病是由利什曼原虫引起的一种疾病，这是一种通过白蛉叮咬传播给人类的寄生虫。米替福新已被证明具有抗利什曼原虫和肿瘤细胞的活性，这主要归因于其对细胞凋亡和脂质依赖性细胞信号通路紊乱的影响。目前已提出了几种潜在的抗利什曼原虫作用机制，但 ...
MET基因编码一种重要的受体酪氨酸激酶——c-Met蛋白，它像细胞表面的“天线”，接收肝细胞生长因子（HGF）的信号，正常情况下调控细胞的生长、运动和修复。然而，当MET基因发生一种称为“外显子14跳跃突变（METex14）”的变异时，情况就变得危险：“失控 ...
恩西地平 （Enasidenib，代号AG-221）是一款口服的小分子IDH2抑制剂，核心作用就是“纠正异常代谢，阻断肿瘤增殖”。它能特异性结合突变的IDH2蛋白，抑制其异常活性，减少异常代谢产物的生成，从而恢复造血干细胞的正常分化功能，让幼稚的白血病细胞逐 ...
胃肠间质瘤（GIST）的治疗一直被视为“与耐药突变赛跑”的典型。从伊马替尼开创一线治疗先河，到舒尼替尼、瑞戈非尼相继突破二线、三线瓶颈，当患者历经多线治疗后陷入“无药可用”的困境时，瑞派替尼（Ripretinib）的出现，以独特的“开关控制”机制， ...
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