在血液肿瘤治疗领域，慢性髓性白血病（CML）的治疗曾经历过“无药可医”的黑暗时代，直到酪氨酸激酶抑制剂（TKI）的出现，才将这种恶性肿瘤转化为可长期控制的慢性病。但新的难题随之而来——耐药性，尤其是被称为“耐药之王”的T315I突变，曾让无数患者 ...
吡托布鲁替尼 是由礼来公司研发的全球首款非共价（可逆）布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，并已于2023年获美国FDA加速批准，2024年10月获中国NMPA批准上市（商品名：捷帕力）。传统一、二代BTK抑制剂（如伊布替尼、泽布替尼）长期使用后易因C481位点突变 ...
卡帕塞替尼 正是这样一种强效、高选择性的AKT抑制剂，它能与AKT蛋白的特定结构域结合，使其失去功能，从而“断电”癌细胞的生长指令。作为一款强效的靶向药物，卡帕塞替尼同样有其独特的副作用谱，需要科学管理和积极应对。与传统的化疗不同，它的副作 ...
在精准抗癌的时代，我们正从对癌细胞的“无差别轰炸”转向对其核心生命信号的“精准断电”。其中，一条名为PI3K/AKT的信号通路因其在细胞生长、增殖和存活中的关键作用，成为了炙手可热的治疗靶点。然而，针对此通路的药物研发之路充满挑战，直到 卡帕塞 ...
在骨髓增殖性肿瘤的治疗中，特发性血小板增多症（ET）患者常面临血栓和出血的双重风险。阿那格雷作为选择性血小板降低剂，以其独特的作用机制和卓越的疗效，成为ET治疗的重要选择。阿那格雷通过多重机制降低血小板：抑制巨核细胞成熟：阻断巨核细胞分化 ...
非戈替尼 作为新一代高选择性JAK1口服小分子抑制剂，是自身免疫性炎症疾病治疗的突破性标杆药物。凭借精准单一靶点抑制机制，区别于传统泛JAK抑制剂的多靶点杂乱作用，抗炎强效且副作用更低，完美平衡疗效与安全。被国内外风湿免疫、消化领域诊疗指南重 ...
普拉替尼 是一种口服、强效、高选择性的小分子酪氨酸激酶抑制剂（TKI）。它的核心作用机制是精准抑制异常激活的RET激酶活性，普拉替尼的获批适应症主要集中在RET融合阳性的非小细胞肺癌（NSCLC）和RET突变阳性的甲状腺髓样癌（MTC），以及RET融合阳性的 ...
在癌症的复杂版图中，驱动肿瘤生长的“叛变引擎”各不相同。 普拉替尼 （Pralsetinib）的问世，为一种特定致癌驱动因子——RET基因改变（包括融合与突变）相关的多种癌症患者，带来了革命性的精准打击武器。它像一位高明的狙击手，锁定癌细胞赖以生存的 ...
局灶节段性肾小球硬化（FSGS）是一类可累及儿童与成人的罕见蛋白尿性肾小球疾病，以肾脏组织进行性纤维瘢痕化为核心特征，疾病持续进展最终常引发肾功能衰竭。蛋白尿是FSGS的核心临床表现，因肾小球滤过屏障结构与功能受损，大量蛋白质异常渗漏至尿液中 ...
司帕生坦 是双重受体拮抗剂，可同时靶向内皮素A受体与血管紧张素II受体，双通路阻断肾脏炎症激活与纤维化进程，减轻肾小球损伤、减少尿蛋白渗漏，从病理机制上延缓肾功能衰退。司帕生坦(sparsentan、Filspari)是一种处方药，用于延缓患有原发性免疫球蛋 ...
兰泽替尼 为肺癌专科处方靶向新药，仅限EGFR经典突变晚期非小细胞肺癌患者一线使用，严禁患者增减剂量、擅自停药换药，不规范用药会加速肿瘤耐药、降低生存期、增加不良反应风险。结合多项大型Ⅲ期临床研究及长期随访数据显示，兰泽替尼整体安全性优异 ...
拉泽替尼 (兰泽替尼、Lazertinib)是第三代EGFR酪氨酸激酶抑制剂，与埃万妥单抗联合用于EGFR外显子19缺失或L858R突变的晚期非小细胞肺癌一线治疗。推荐剂量240mg每日一次，与埃万妥单抗输注同天服用。需警惕静脉血栓、肺栓塞、卒中、严重皮肤反应及眼部 ...
沃拉西地尼 （Vorasidenib）作为全球首款口服IDH1/IDH2双靶点选择性抑制剂，专为IDH突变型低级别脑胶质瘤研发，凭借精准靶向、低毒长效、有效延缓复发恶变的核心优势，斩获FDA突破性疗法认定与孤儿药资格，被纳入中枢肿瘤权威诊疗指南，成为IDH突变低级 ...
神经营养性酪氨酸受体激酶（NTRK）基因包括NTRK1、NTRK2和NTRK3，分别编码激酶结构域TRKA、TRKB和TRKC三种蛋白，这些蛋白通常会在神经组织中表达。这个基因家族的任意一个基因与其他基因发生了融合突变，则会导致异常活性，驱动肿瘤的发生。NTRK基因融合 ...
神经营养酪氨酸受体激酶（NTRK）基因融合是多种实体瘤（包括原发性中枢神经系统[CNS]肿瘤）的关键致癌驱动因素。 拉罗替尼 作为全球首个高选择性、具有中枢神经系统穿透能力的TRK抑制剂，已成为治疗携带NTRK融合实体瘤患者（无论成人或儿童）的重要精准 ...
卡马替尼是MET受体酪氨酸激酶抑制剂，可强效抑制MET受体的激酶活性。其作用机制包括：抑制MET受体的自身磷酸化，以及由肝细胞生长因子（HGF）配体触发的MET受体磷酸化；阻断MET介导的下游信号蛋白磷酸化，抑制MET依赖的信号通路激活；抑制MET依赖型肿瘤 ...
卡马替尼 (妥瑞达、Capmatinib)为METex14跳跃突变的非小细胞肺癌患者提供了精准靶向治疗。每日两次400mg起始，但需警惕间质性肺病这一致命风险，一旦出现须永久停药。肝酶、肌酐升高时需按阶梯减量至300mg甚至200mg。 用法用量 用药前提 卡马 ...
血小板减少症是一种由血小板数量不足或功能异常引发的临床综合征，常见于慢性肝病、化疗后骨髓抑制、免疫性血小板减少症（ITP）等患者。传统治疗手段如血小板输注、糖皮质激素或免疫球蛋白存在局限性，包括疗效不稳定、副作用显著以及给药方式不便等问题 ...
肝硬化导致血小板减少的因素较多，其中主要原因是“脾功能亢进”—增大的脾脏像一个“过滤器”，把血液里的血小板过度破坏掉了；同时，受损肝脏合成促血小板生成素不足，骨髓制造血小板能力下降，双重作用下血小板持续走低。大约有15%～30%的肝硬化患者 ...
图卡替尼是一种高度选择性的HER2酪氨酸激酶抑制剂，其独特之处在于仅阻断HER2而不影响表皮生长因子受体（EGFR），这一特性使其在保持抗肿瘤活性的同时减少了因EGFR抑制导致的副作用（如皮疹和腹泻）。在分子水平上，图卡替尼通过抑制HER2和HER3的磷酸化 ...
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