艾伏尼布 是一种口服的、针对异柠檬酸脱氢酶突变体的小分子抑制剂，专门用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶基因突变的复发性或难治性急性髓系白血病成人患者，以及特定类型的胆管癌患者，其作用机制聚焦于纠正肿瘤细胞的异常代谢状态。在部分急性髓系白血病患 ...
对膀胱过度活动症（OAB）患者而言，频繁的尿急、尿频甚至急迫性尿失禁，像一场“膀胱失控的闹剧”——刚喝完水就想跑厕所，开会时突然漏尿的尴尬，让社交与生活信心备受打击。传统治疗依赖抗胆碱能药物（如索利那新），通过抑制膀胱收缩起效，却常伴随口 ...
更年期女性的日常常被突如其来的潮热打破——面部潮红、大汗淋漓、心悸头晕，这种血管舒缩症状（VMS）源于雌激素下降后下丘脑体温调节中枢的“失控”，约75%绝经后女性受其困扰，中重度患者占比超30%，严重影响睡眠与生活质量。传统激素替代疗法（HRT） ...
在婴儿严重肌阵挛性癫痫（Dravet综合征）的诊疗中，失控的神经元放电如同一场“脑内风暴”——这种罕见的遗传性癫痫（发病率约1/40000）起病于6月龄内，以频繁热性惊厥、肌阵挛发作为特征，传统抗癫痫药（如丙戊酸、苯巴比妥）往往收效甚微，患儿认知发 ...
莫博替尼 是一种口服的、不可逆的表皮生长因子受体外显子20插入突变抑制剂，专门用于治疗含铂化疗期间或之后病情进展的、携带表皮生长因子受体外显子20插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者，为这一既往缺乏有效靶向治疗的特定亚群填补了临 ...
西多福韦（通用名cidofovir，商品名Vistide/西多福韦/昔多呋韦）是一种静脉注射用广谱抗病毒核苷类似物，核心定位为巨细胞病毒（CMV）视网膜炎（尤其艾滋病患者机会性感染）及其他DNA病毒（如疱疹病毒、乳头瘤病毒、多瘤病毒）感染的治疗，尤其对更昔洛 ...
索托拉西布 是一种口服的、不可逆的KRAS G12C抑制剂，专门用于治疗既往至少接受过一次系统治疗的、携带KRAS G12C突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者，其成功上市标志着针对这一历史上难以成药的经典致癌靶点取得了革命性突破。KRAS基因突变在 ...
非酒精性脂肪性肝炎（NASH）是全球增长最快的慢性肝病，以肝细胞脂肪变性、炎症和纤维化为特征，约20%患者会进展为肝硬化甚至肝癌，而传统生活方式干预（减重、运动）仅对30%患者有效，且难以逆转已形成的肝纤维化。 瑞司美替罗 （通用名resmetirom，商 ...
阿考米迪 是一种口服小分子转甲状腺素蛋白稳定剂，专门用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病成人患者，旨在通过稳定转甲状腺素蛋白的四聚体结构来延缓这种进行性致命性疾病对心脏功能的损害。转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病是由于肝脏产生的转甲状 ...
在淋巴系统恶性肿瘤中，外周T细胞淋巴瘤（PTCL）与皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）因高度异质性、易复发及传统治疗响应有限，长期被视为“难治性肿瘤”。PTCL占非霍奇金淋巴瘤的10%-15%，患者经蒽环类化疗后5年总生存率仅30%-40%；CTCL中的Sézary综合征亚型， ...
福巴替尼 是全球首个获批的口服不可逆成纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）抑制剂，由日本Taiho Pharmaceutical研发，2022年获FDA加速批准，用于治疗既往接受过治疗的携带FGFR2融合或重排的局部晚期或转移性肝内胆管癌（iCCA）成人患者。肝内胆管癌是一种 ...
司帕生坦 是一种口服的双重内皮素血管紧张素受体拮抗剂，专门用于治疗具有疾病快速进展风险的原发性免疫球蛋白A肾病成人患者，旨在降低蛋白尿这一关键替代终点，其通过同时阻断两条关键病理通路为肾脏提供了创新机制的保护。免疫球蛋白A肾病是一种常见 ...
艰难梭菌感染（CDI）是抗生素滥用后肠道菌群失调引发的肠道感染，以水样泻、腹痛甚至伪膜性肠炎为特征，约20%-30%患者会经历复发，传统万古霉素虽能缓解症状，却因广谱抗菌破坏肠道微生态，导致二次复发率超40%，患者反复住院负担沉重。非达霉素（通用名 ...
阿西米尼 是一种口服的、特异性靶向BCR-ABL1蛋白肉豆蔻酰口袋的抑制剂，用于治疗既往接受过两种或以上酪氨酸激酶抑制剂治疗的费城染色体阳性慢性髓系白血病慢性期成人患者，其全新的作用位点设计为克服酪氨酸激酶抑制剂耐药问题提供了创新性解决方案。 ...
恩西地平 是一种口服的异柠檬酸脱氢酶抑制剂，专门用于治疗携带IDH2基因突变的复发性或难治性急性髓系白血病成人患者，它通过干预肿瘤细胞的异常代谢途径，开创了白血病靶向治疗的新维度。在急性髓系白血病中，部分患者的白血病细胞存在IDH2基因的功能 ...
塞利尼索 是一种口服的选择性核输出抑制剂，用于治疗特定类型的复发或难治性多发性骨髓瘤和弥漫大B细胞淋巴瘤，其独特的作用机制为那些对多种现有疗法耐药的患者提供了新的治疗途径。多发性骨髓瘤是一种浆细胞恶性肿瘤。塞利尼索通过可逆性地结合并抑制 ...
瑞维美尼 是全球首个获批用于治疗复发/难治性KMT2A重排或NPM1突变急性髓系白血病（AML）的口服高选择性menin抑制剂。其研发基于对这两类分子亚型白血病核心驱动机制的解析——KMT2A重排（约占AML的5%-10%）或NPM1突变（约占AML的30%）通过异常激活menin ...
塞普替尼是一种高效、选择性的口服RET激酶抑制剂，被批准用于治疗携带RET基因融合或突变的多种晚期或转移性实体瘤成人及儿童患者，其适应症覆盖了非小细胞肺癌、甲状腺髓样癌、甲状腺癌以及不限癌种的治疗，展现了靶向治疗基于基因分型而非单纯肿瘤部位 ...
在重度哮喘患者的日常中，频繁的喘息、胸闷和急性发作如同挥之不去的阴影——这类患者占哮喘总人群的5%-10%，即便使用高剂量吸入性糖皮质激素（ICS）联合长效β受体激动剂（LABA），仍因气道嗜酸性粒细胞炎症失控导致年急性发作率达3-4次，肺功能进行性下 ...
普拉替尼 是一种口服、高选择性的RET激酶抑制剂，专门用于治疗携带RET基因融合或突变的晚期或转移性非小细胞肺癌、甲状腺髓样癌以及甲状腺癌患者，它的出现解决了这类罕见但具有明确驱动基因的实体瘤的治疗难题。RET基因的异常激活，包括融合与突变，是 ...
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