米托坦 （mitotane），又名密妥坦，是双对氯苯基三氯乙烷的合成衍生物，是一种独特的抗肿瘤药物。米托坦是是一种肾上腺细胞毒性活性物质，可抑制肾上腺皮质产生皮质类固醇激素。米托坦是美国食品药品监督管理局和欧洲药品管理局批准的适应证为ACC的唯一 ...
吉列替尼 ：治疗急性髓系白血病的新希望。急性髓系白血病（AML）是一种血液系统的恶性肿瘤，其特点是骨髓中异常白细胞大量积累，阻止正常血细胞的生成。近年来，随着科技的发展，越来越多的创新药物，包括激酶抑制剂，开始在AML的治疗中发挥重要作用。 ...
恩西地平 （enasidenib，Idhifa）是一种异柠檬酸脱氢酶2（isocitratedehydrogenase2，IDH2）抑制剂，由Agios和Celgene联合开发，于2017年8月1日由美国食品药品管理局（FDA）批准上市，用于治疗携带IDH2基因突变的成人复发或难治性AML。AML是一种快速进 ...
2023年10月6日——美国食品和药物管理局(FDA)宣布，已批准补充新药申请(sNDA)，将0.03%的ZORYVE（罗氟米司特/罗氟司特）乳膏的适应症扩大到6至11岁儿童，用于局部治疗斑块性银屑病，包括间擦区域（如腋下、肛周、腹股沟）。ZORYVE 罗氟司特乳膏 已被证明 ...
近年来，MET抑制剂的研究层出不穷，其中赛沃替尼、 特泊替尼 （Tepotinib）和Capmatinib是目前研究数据相对较多的3个药物。此次特泊替尼在中国上市将很大程度上改变此类患者的临床诊疗实践，为METex14跳突患者带来精准靶向治疗的新希望。 值得国内非 ...
索托拉西布是一种针对RET激酶的抑制剂，能够抑制肿瘤细胞的增殖和血管生成，从而减缓肿瘤的发展。它主要用于治疗非小细胞肺癌，特别是那些已经扩散到身体其他部分或对其他药物治疗无效的患者。 索托拉西布 (AMG 510)是成功靶向KRAS并进入人体临床开发的 ...
奈拉滨 (Nelarabine)是一种治疗急性淋巴细胞白血病的药物，也被称为ATRICAN或NELARABINE。它被FDA批准用于治疗2岁及以上的T-ALL患者的二线治疗，以及复发的T-ALL患者的三线治疗。奈拉滨通过抑制胸腺嘧啶核苷酸合成酶，从而抑制DNA的合成，进而杀死癌细 ...
索托拉西布 ：治疗转移性结直肠腺癌的新希望。转移性结直肠腺癌（mCRC）是一种严重的疾病，其治疗往往面临极大的挑战。近年来，随着分子靶向药物的发展，越来越多的治疗选择被应用于mCRC的治疗。其中，索托拉西布（LUMAKRAS/SOTORASIB）成为了治疗难治 ...
阿那白滞素 Kineret作为一种靶向IL-1的治疗药物，在风湿性疾病领域取得了令人鼓舞的成就。然而，仍然存在一些挑战需要克服。例如，阿那白滞素Kineret在某些患者中可能会产生抗药性，因此对其耐药机制和个体化治疗的研究具有重要意义。此外，阿那白滞素K ...
国家药品监督管理局(NMPA)批准 普乐沙福 注射液联合G-CSF用于多发性骨髓瘤（MM）患者动员造血干细胞（HSC）进入外周血，以便于完成HSC采集与自体移植。普乐沙福最早在欧美获批，联合G-CSF用于接受自体造血干细胞移植（ASCT）的非霍奇金淋巴瘤（NHL）和MM ...
阿柏西普 (Zaltrap)是世界上第一个完全人源化的融合蛋白，一种可溶性诱饵受体。阿柏西普禁用于眼部和眼周感染、活动性眼内炎症和对阿柏西普耐药或对赋形剂过敏的患者。对阿柏西普过敏可能会导致严重的眼部炎症。阿柏西普（Zaltrap）单药治疗主要用于治 ...
恩曲替尼 (罗圣全)作为一种靶向ROS1和NTRK，且具有中枢神经系统（CNS）抗肿瘤活性的新一代强效酪氨酸激酶抑制剂（TKI），于2022年在我国正式获批用于NTRK融合阳性局部晚期或转移性实体瘤，以及ROS1阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者 ...
雷莫卢单抗 是抗血管生成抑制剂，主要针对人血管内皮生长因子受体2(VEGFR2)，是全球唯一的VEGFR2单靶点的单克隆抗体。肿瘤细胞可以通过血管来获取氧气和营养，因此生成血管是恶性肿瘤生长及转移的重要原因。VEGFR-2是控制血管生成的关键因子，雷莫芦单 ...
吡非尼酮 具有抗纤维化、抗炎、抗氧化的作用，已被多国批准用于特发性肺纤维化（Idiopathic pulmonary fibrosis，IPF）的治疗。血清反应因子（SRF）是一种重要的转录因子，通过与其两种主要的共激活因子（MRTFA/B）相互作用来调节细胞骨架和细胞运动基 ...
Kineret(anakinra， 阿那白滞素 )是一种重组、非糖基化形式的人白细胞介素-1受体拮抗剂(IL-1Ra)，最初Swedish Orphan Biovitrum（Sobi）公司宣布于2001年11月被美国食品药品监督管理局(FDA)批准用于中度至重度活动性类风湿性关节炎。目前还被批准应用于 ...
莫博替尼 是一种靶向EGFR第20外显子插入突变的不可逆的酪氨酸激酶抑制剂。该药品的上市为携带EGFR外显子20插入突变阳性的晚期非小细胞肺癌患者提供了新的治疗选择。 莫博替尼是辉瑞公司开发的一种新型药物，它的主要作用机制是通过抑制EGFR（表皮生 ...
杜韦利西布 被批准治疗患有慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）的成年患者。CLL是一种在血液和骨髓中发现的血癌，而SLL是一种在淋巴结中发现的癌症。患者至少已经过两次先前治疗，没有效果或已不再起作用。Copiktra是一类被称为激酶抑 ...
索马鲁肽 （SEMAGLUTIDE）：糖尿病患者的血糖控制新希望。糖尿病，这一全球范围内的健康难题，已经对人类生活产生了深远的影响。血糖水平的持续升高是糖尿病的主要特征，也是引发一系列并发症的主要原因。因此，有效控制血糖水平是治疗糖尿病的关键。近 ...
截至目前， 依库珠单抗 在中国已获批成人及儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）、非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）和成人难治性全身型重症肌无力（gMG）适应症，为中国罕见病诊疗事业贡献了举足轻重的力量。 依库珠单抗是全球首个C5补体抑制剂，通 ...
他法米地 （Tafamidis/Vynmac）：转甲状腺素蛋白淀粉样变多发神经病的新希望。随着医学科技的不断发展，对于遗传性疾病的认知和治疗方法也在不断深化。其中，遗传性转甲状腺素介导的淀粉样多发性神经病（ATTRv-mediated amyloid polyneuropathy，ATTRv- ...
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