遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性是一种罕见的、进行性且危及生命的遗传性疾病，由转甲状腺素蛋白基因突变导致错误的转甲状腺素蛋白在组织中沉积形成淀粉样纤维，进而损伤心脏、神经等多个器官。Vutrisiran是一种皮下给药的RNA干扰疗法，代表了该疾病治疗 ...
在肿瘤治疗领域，科学家们发现缺氧环境是肿瘤细胞赖以生存的重要微环境特征，这种特殊环境会激活一系列促进肿瘤生长和耐药的信号通路。贝组替凡作为一种缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂，就像一把精准的钥匙，通过调节肿瘤微环境的缺氧信号，为肾细胞癌 ...
哮喘是一种异质性很强的慢性气道疾病，其中嗜酸性粒细胞性哮喘是一个重要的亚型，以气道和血液中嗜酸性粒细胞水平升高为特征，部分患者即使使用高剂量吸入性皮质类固醇仍控制不佳，属于严重哮喘范畴。瑞替珠单抗是一种人源化单克隆抗体，其设计旨在精准 ...
外周T细胞淋巴瘤是一组高度异质性且侵袭性强的非霍奇金淋巴瘤，对于复发或难治性患者，尤其是成人T细胞白血病淋巴瘤患者，治疗方案有限，预后极差。伐美妥司他作为一种首创的双靶点抑制剂，为这部分患者带来了新的治疗选择。其作用机制聚焦于表观遗传学 ...
非酒精性脂肪性肝炎是一种与代谢综合征密切相关的慢性肝病，可进展为肝纤维化、肝硬化甚至肝癌，目前全球范围内获批的有效治疗药物十分有限。 瑞司美替罗 作为一种口服给药的首创甲状腺激素受体β选择性激动剂，为这类患者带来了新的希望。其治疗原理基 ...
在乳腺癌治疗领域，激素受体阳性HER2阴性乳腺癌占据了相当大的比例，这类患者的治疗往往依赖于内分泌治疗。然而，随着疾病的进展，许多患者会对传统内分泌药物产生耐药性，导致治疗效果下降。哌柏西利作为一种细胞周期蛋白依赖性激酶CDK4/6抑制剂，通过 ...
器官移植是治疗终末期器官衰竭的有效手段，而术后长期、有效地管理免疫抑制，预防移植物排斥反应，同时减少药物毒性，是移植领域持续追求的目标。贝拉西普作为一种选择性T细胞共刺激阻滞剂，为肾脏移植受者的免疫维持治疗提供了一种不同于传统钙调磷酸酶 ...
呼吸道合胞病毒是引起婴幼儿，尤其是特定高危人群，发生严重下呼吸道感染如毛细支气管炎和肺炎的主要原因。帕利珠单抗是一种单克隆抗体，其设计目的并非治疗已发生的感染，而是作为一种被动免疫预防措施，为婴幼儿提供直接的防护。它的作用机理是直接靶 ...
在肿瘤治疗领域，分子靶向药物的出现改变了传统化疗的局限性，其中舒尼替尼作为多靶点酪氨酸激酶抑制剂，凭借其独特的作用机制和广泛的适应症，成为晚期癌症治疗中不可忽视的重要药物。它不仅能够有效抑制肿瘤血管生成，还能直接作用于肿瘤细胞本身，从 ...
免疫检查点抑制剂的出现彻底改变了多种晚期癌症的治疗格局，阿维单抗便是其中重要的一员。它是一种程序性死亡配体1抑制剂，其作用机制是针对肿瘤细胞或免疫细胞表面常见的PD-L1蛋白。在许多肿瘤中，PD-L1会与免疫T细胞上的PD-1受体结合，从而传递“刹车 ...
恶性血管周上皮样细胞肿瘤是一种极为罕见的软组织肉瘤，传统治疗方案效果有限。 西罗莫司白蛋白结合型纳米颗粒 的出现，为这类患者带来了靶向治疗的新选择。这种药物利用了创新的纳米技术平台，将经典的mTOR通路抑制剂西罗莫司与人体内天然存在的白蛋白 ...
对于接受透析治疗的慢性肾脏病患者而言，继发性甲状旁腺功能亢进是一种常见且棘手的并发症，其特征是甲状旁腺激素水平异常升高，可导致骨骼和心血管系统严重损害。 盐酸依特卡肽 作为一种新型拟钙剂，为这类患者提供了重要的治疗工具。其独特之处在于它 ...
慢性移植物抗宿主病是异基因造血干细胞移植后一种严重且可能致残的并发症，其发生源于供者免疫细胞攻击受者身体组织。 甲磺酸贝舒地尔片 的出现，为那些对前期治疗反应不佳的成年患者提供了一种创新的口服治疗选择。这种片剂的核心作用机制在于精准靶向 ...
当肺癌患者的KRAS基因发生G12C突变时，这个原本调控细胞生长的基因就像被卡住的开关，持续激活下游信号通路驱动肿瘤疯狂增殖。索托拉西布作为首个口服选择性KRAS G12C共价抑制剂，能够精准锁定突变蛋白的特定口袋，如同特制的分子锁般牢固阻断异常信号传 ...
当糖尿病患者的周围神经因长期高血糖而发生病变时，神经纤维就像老化破损的电线般出现传导障碍，导致患者出现手脚麻木、刺痛和感觉异常等症状。瑞司美替罗作为首个选择性醛糖还原酶抑制剂，能够精准作用于多元醇通路中的关键酶，如同为受损的神经纤维提 ...
当肿瘤细胞的成纤维细胞生长因子受体（FGFR）发生突变时，这些异常激活的受体就像失控的信号放大器，持续驱动肿瘤细胞增殖、迁移和血管生成。福巴替尼作为新一代高选择性FGFR1-4酪氨酸激酶抑制剂，能够精准锁定FGFR突变蛋白的ATP结合口袋，如同特制的分 ...
当肿瘤细胞的EZH2基因发生突变时，这种表观遗传调控因子会像失控的开关般持续激活，导致抑癌基因沉默和肿瘤细胞异常增殖。他泽司他作为首个口服选择性EZH2抑制剂，能够精准靶向EZH2的SET结构域，如同特制的分子锁般阻断其甲基转移酶活性，从而恢复抑癌基 ...
伊曲莫德 是一种新型的口服鞘氨醇-1-磷酸受体调节剂，为中度至重度活动性溃疡性结肠炎成人患者的治疗带来了便捷有效的方案。溃疡性结肠炎是一种慢性炎症性肠病，患者常面临腹泻、腹痛和直肠出血等症状的反复困扰，严重影响生活质量。传统治疗手段有时效 ...
武特里西兰是一种采用小干扰RNA技术开发的创新药物，用于治疗遗传性转甲状腺蛋白淀粉样变性伴多发性神经病。这是一种罕见的、进行性且可能危及生命的遗传性疾病，由于TTR基因突变导致错误折叠的转甲状腺素蛋白在组织和器官中形成淀粉样沉积，进而损害周 ...
当人体内的胰高血糖素样肽-1（GLP-1）受体信号通路出现功能减退时，胰岛β细胞分泌胰岛素的能力会像老化的发动机般逐渐衰退，同时胃排空加速和食欲失控如同脱缰的野马，共同导致血糖失控和体重增加。司美格鲁肽作为新一代长效GLP-1受体激动剂，能够精准 ...
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