治疗再生障碍性贫血儿科患者疗效如何？再生障碍性贫血的标准治疗是同种异体造血干细胞移植（HSCT）或使用马抗胸腺细胞球蛋白和环孢素进行免疫抑制。 艾曲波帕 乙醇胺片适用于既往对糖皮质激素免疫球蛋白等治疗反应不佳的成人（≥18周岁）慢性免疫性（特 ...
美国食品和药物管理局（FDA）近日批准 磷酸盐奥司他丁片 （osilodrostat，口服片剂），用于治疗库欣综合征（Cushing’s syndrome，CS）成人患者，具体为：不能进行垂体手术、或已接受手术但仍然患病的成人患者。库欣综合征（CS）是一种罕见疾病，由肾上 ...
美国食品和药物管理局批准 阿西米尼布 用于慢性期的费城染色体阳性慢性粒细胞白血病患者，这些患者在先前的TKI治疗中疾病进展。 美国食品和药物管理局(FDA)加速批准 阿西米尼布 (asciminib)用于治疗不耐受或反应不足的费城染色体阳性慢性粒细胞白血 ...
治疗肝小静脉闭塞病(VOD)的临床数据如何？去纤维钠是来源于猪粘膜DNA的单链寡脱氧核糖核苷酸混合物的钠盐。它已被证明具有抗血栓形成，抗炎和抗缺血特性（但没有相关的显着全身抗凝作用）。它以Dasovas（FM），Noravid和Prociclide品牌在多个国家销售。 ...
治疗非小细胞肺癌的效果好吗？ 莫博替尼 是一种小分子酪氨酸激酶抑制剂。其分子靶标是表皮生长因子受体（EGFR），在外显子20区域发生突变。莫博替尼是一种不可逆的激酶抑制剂，与EGFR活性位点的半胱氨酸797形成共价键，导致EGFR酶活性的持续抑制。不可逆 ...
吉瑞替尼 属于第二代FLT3抑制剂，已显示对2种FLT3突变--FLT3内部串联重复（FLT3-ITD）和FLT3酪氨酸激酶结构域（FLT3-TKD）有显著的抑制作用。FLT3-ITD突变影响约30%的AML患者，比野生型FLT3有更高的复发风险且整体生存期更短。FLT3-TKD突变则影响约7%的 ...
劳拉替尼 Lorlatinib是辉瑞公司研发的第三代ALK靶向药，同时也是一种强效的ROS1抑制剂。劳拉替尼的客观有效率为32.9%，颅内有效率为51.4%，中位无进展生存期数据仍不成熟。适用于治疗间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者，患者 ...
Selpercatinib 睿妥 是一种高度选择性的RET抑制剂。由于目标特异性、耐受性和颅内疗效的良好特性，Selpercatinib睿妥成为许多欧洲患者的新有效选择。Selpercatinib睿妥是一种RET受体酪氨酸激酶抑制剂，用于治疗RET驱动的非小细胞肺癌，甲状腺髓样癌和甲 ...
Selpercatinib 塞普替尼 对RET融合NSCLC患者的效果；塞尔帕替尼（Selpercatinib）是一种首个具有中枢神经系统活性的高选择性RET激酶抑制剂，对RET融合阳性的肺癌和甲状腺癌有效，RET融合很少发生在其他类型的肿瘤中。普拉替尼和赛普替尼被批准用于治疗RE ...
卢曲泊帕 的作用和优势；卢曲泊帕片是一款新一代口服小分子TPO受体激动剂，已在日本、美国、欧洲获得上市许可，用于治疗慢性肝病相关的血小板减少症患者，在进行择期侵袭性手术或诊断性操作的前升血小板治疗。2019年，卢曲泊帕进入中国大陆及香港、澳门 ...
类风湿关节炎（RA）是一种病因未明的慢性、以炎性滑膜炎为主的系统性疾病。 非戈替尼 filgotinib是一种口服选择性JAK1抑制剂，现已在日本、英国、欧盟等地被批准上市，主要用于治疗对一种或多种疾病修饰抗风湿药物（DMARD）应答不足或不耐受的中度至重度 ...
治疗不可切除和/或转移性乳腺癌是否有效？HER2阳性转移性乳腺癌 德鲁替康 适用于治疗既往接受过基于抗HER2方案的不可切除或转移性HER2阳性乳腺癌成年患者：在转移环境中，或在新辅助或辅助环境中，并且在完成治疗期间或完成治疗后六个月内出现疾病复发。 ...
能治疗小细胞肺癌吗？ 德喜曲妥珠单抗 （Enhertu）是一种新型的抗体药物偶联物（ADC），也就是将一种抗癌药物德喜曲妥珠单抗与一种抗HER2的单抗曲妥珠单抗通过一个可剪切的肽基连接在一起。这种药物可以靶向识别和杀死HER2阳性的癌细胞，同时减少对正常 ...
艾代拉里斯 (CAL-101,GS-1101)是选择性p110δ抑制剂，在无细胞试验中IC50为2.5 nM；对p110δ表现出的选择性是对p110α/β/γ的40到300倍，对p110δ的选择性是对C2β，hVPS34，DNA-PK和mTOR的400到4000倍。Idelalisib还可诱导自噬。 艾代拉里斯 Ide ...
研究者比较了口服 艾代拉里斯 (Idelalisib)联合利妥昔单抗与利妥昔单抗联合安慰剂治疗的有效性和安全性。研究纳入220例肾功能低下、既往接受过骨髓抑制的诱导治疗或有严重并存疾病的CLL患者，随机分组接受利妥昔单抗联合Idelalisib(剂量为150 mg)或安慰 ...
治疗慢性鼻-鼻窦炎伴鼻息肉(CRSwNP)患者。CRSwNP是一种主要由2型炎症引起的上呼吸道慢性疾病，特征是阻塞鼻窦和鼻道的息肉。 美泊利单抗 首次被批准用于治疗重度嗜酸性粒细胞哮喘（SEA），是全球上市的首个靶向IL-5的生物疗法。美泊利单抗的活性药物成分 ...
治疗嗜酸粒细胞性肉芽肿性多血管炎效果如何？在中国， 美泊利单抗 于2021年11月获得批准，治疗嗜酸粒细胞性肉芽肿性多血管炎(EGPA)成人患者。美泊利珠单抗（mepolizumab）是一种抗IL-5抗体，它可以选择性识别并结合IL-5，阻断IL-5与受体在嗜酸性粒细胞表 ...
对于中重度特应性皮炎(AD)患者来说长期口服治疗的选择有限；大多数传统的口服免疫抑制疗法都是在指南标准外使用，疗效数据有限，由于其安全性也不适合长期治疗。此外，可注射生物制剂dupilumab治疗16周后皮肤皮损消失或几乎消失的患者比例不到50%。仍然 ...
治疗慢性粒细胞白血病疗效如何？欧盟委员会（EC）已批准 阿西米尼 （asciminib）用于治疗先前治疗的费城染色体阳性慢性期慢性髓细胞白血病（Ph+CML-CP）成年患者与两种或多种酪氨酸激酶抑制剂（TKI）。美国食品和药物管理局批准阿西米尼用于慢性期的费城 ...
多方研究已经证实了泛组蛋白脱乙酰酶抑制剂（DACi）治疗多发性骨髓瘤（MM）的疗效。 帕比司他 首个经批准治疗RRMM的DACi药物，已被批准与硼替佐米和地塞米松联合应用治疗复发/难治性骨髓瘤（RRMM），尤其是治疗至少经2线治疗（包括硼替佐米和蛋白酶体抑 ...
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