地中海贫血是由于红细胞生成无效导致的遗传性贫血。特别是，患有重型地中海贫血症的人会因定期输血红细胞而出现继发性铁过载。需要铁螯合疗法来预防长期并发症。 一项研究纳入了 16 项研究，涉及1807名随机参与者(范围23至586名参与者)。12项双臂研究将 ...
2017年4月，美国食品和药品监督管理局（FDA）批准Rydapt（ 米哚妥林 ）与化疗疗法联合使用，治疗新确诊的、有特定基因突变FLT3的急性髓系白血病成年患者，这也使得米哚妥林当时成为了美国首个与化疗疗法联合用于治疗急性髓系白血病的靶向药物。与其他急 ...
维奈克拉 Venclexta是一种BCL-2抑制剂：（1）用于治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者。（2）与阿扎胞苷或地西他滨或低剂量阿糖胞苷联用，治疗新诊断的年龄≥75岁或因合并症不能使用强化诱导化疗的急性粒细胞白血病（AML）成人 ...
有家公司于2022年1月6日宣布，国家药品监督管理局批准创新药物康新博（硫酸 艾沙康唑 胶囊，CRESEMBA,100mg）用于治疗成人侵袭性曲霉病。这是康新博侵袭性毛霉病适应症获批后，在中国获批的第二个适应症。康新博成为我国目前唯一一个获批用于治疗成人患 ...
作为广谱的新型三唑类抗真菌药物，康新博（硫酸 艾沙康唑 胶囊）先后于2021年12月和2022年1月获批成人侵袭性毛霉病和侵袭性曲霉病两个适应症，成为我国目前唯一一个同时获批用于治疗成人患者侵袭性毛霉病和曲霉病的口服抗真菌药物。 毛霉菌和曲霉菌 ...
侵袭性真菌病是一种常见的并发症，在免疫力低下的患者中具有较高的发病率和死亡率，比如晚期HIV感染患者和癌症患者。该病的发病率呈逐年上升趋势，是当下全球面临的重大公共卫生挑战之一。对于诊断为侵袭性曲霉病和毛霉菌病的患者，目前可以利用的治疗方案非 ...
毛霉菌和曲霉菌是目前已知的可导致人类罹患感染性疾病的临床常见侵袭性真菌，可引发侵袭性毛霉病和侵袭性曲霉病，这类疾病也被称为侵袭性霉菌病。近年来随着恶性肿瘤发病人数的增加、移植手术的大量开展，免疫受损人群增多，侵袭性霉菌病发病率日趋增高。异 ...
2022年4月12日，中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准 托法替尼 （枸橼酸托法替布片）用于一种或多种TNF阻滞剂疗效不足或对其无法耐受的活动性强直性脊柱炎 (AS) 成人患者，这是继2017年3月批准用于治疗中重度类风湿关节炎之后，在中国获批的第二个适应症。 ...
什么是JAK抑制剂？如果按照医学定义来介绍JAK抑制剂，估计大家会看得一头雾水，所以我们就说得简单一点，不那么教条。如果把治疗炎症性疾病比作一场战争，那么JAK激酶就好比敌方的“通信网络”，可以接受促炎细胞因子传递的信号，从而调动部队。JAK抑制剂对J ...
卡马替尼 是一种高选择性的MET抑制剂，具有体内和体外活性，相较于其它的抑制剂，卡马替尼是针对MET靶点的抑制剂中效果最好的。2020年5月7日，美国食品药品监督管理局批准MET抑制剂卡马替尼上市，用于治疗携带MET外显子14跳跃性突变的晚期非小细胞肺癌患者。 ...
免疫性血小板减少症（immunethrombocytopenia,ITP）是一种临床上常见的出血性疾病，年发病率约为5.1至5.5/10万人。由于其治疗困难和潜在的出血风险，严重影响了人们的生活质量。过去，皮质类固醇和脾切除术是ITP常见治疗方法。皮质类固醇也为目前的一线治疗 ...
只对癌细胞起作用，而对正常细胞的杀伤较小的药物 索拉菲尼 ，拥有高度亲和力和高度靶向性的特点，是晚期肾癌以及晚期肝癌靶向治疗的重要药物之一。索拉菲尼是一种具有双重抗肿瘤作用的多靶点多激酶抑制剂，能延长原发性肝癌患者生存时间，其作用机制是通过 ...
索拉非尼 (Sorafenat) 是一种口服活性多激酶抑制剂，在欧盟获批用于治疗肝细胞癌。索拉非尼单药治疗可延长不适合潜在治愈性治疗或化疗的晚期 HCC 患者的总生存期并延迟进展时间。 索拉非尼在晚期 HCC 患者中通常具有良好的耐受性。因此，索拉非尼代表了 ...
依鲁替尼 是一种布鲁顿激酶抑制剂，可治疗多种血液系统恶性肿瘤，但也会诱发心房颤动（AF），确切机制仍有待阐明。研究者假设依鲁替尼治疗会降低人诱导多能干细胞衍生的心房心肌细胞的线粒体功能和代谢基因表达，这些心房心肌细胞生长为心房样工程化心脏组织 ...
作为全球发展最为迅速的领域之一，血液肿瘤的治疗突破一直是国内外学术界关注的焦点。CLL/SLL是NHL中较为常见的一种亚型，疾病大多呈惰性发展，长期生存获益相对较好。然而随着时代的发展，CLL/SLL患者对于美好生活的期盼愈发强烈，活得更久和更好成为患者最 ...
肺部是人们呼吸的重要器官，所以肺部的重要性就不言而喻了。那么当一个肺已经变得像一个被掏空榨干的丝瓜瓤一样了，这个人也不可能相安无事的正常生活，而这样的肺部情况就是出现在特发性肺纤维化患者的身上。 特发性肺纤维化这种病被叫做“不是癌症的癌 ...
尼达尼布 是一种小分子酪氨酸激酶抑制剂，尼达尼布具有抗纤维化和抗炎活性。尼达尼布可竞争性结合于这些胞内受体激酶结构域上的三磷酸腺苷结合位点，阻滞胞内信号传导，抑制成纤维细胞的增殖、迁移和转化。患者在吃尼达尼布应注意什么？ 临床研究在15个 ...
2021年欧洲医学肿瘤学会（ESMO）虚拟大会上公布了1b/2期NORSE研究结果，数据结果表明， 厄达替尼 联合Cetrelimab方案在患者中显示出强大的临床活性和缓解深度。 NORSE (NCT03473743)是一项开放标签、1b/2期多中心研究，厄达替尼联合Cetrelimab治疗局 ...
厄达替尼是一种口服FGFR激酶抑制剂。FGFRs是一个受体酪氨酸激酶家族，可以被多种类型肿瘤中的基因改变所激活，这些改变可能导致肿瘤细胞生长和生存率的增加。 厄达替尼 是美国FDA批准的第一种FGFR激酶抑制剂。尿路上皮癌（UC）是最常见类型的膀胱癌，约 ...
特发性肺纤维化是一种肺部疾病，多发生在年龄比较大的中老年人身上，目前治疗该疾病可以使用口服药物，吡非尼酮就是治疗常用的治疗药物。而且这款药在印度也有上市， 吡非尼酮 对肺纤维化有效果吗？ 多项研究证明与安慰剂相比，吡非尼酮2403 mg/d (801 m ...
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