胃肠道间质瘤（GIST）是消化道最常见的间叶源性肿瘤，其主要发生原因是KIT基因或血小板源性生长因子受体α（PDGFRα）基因的突变。针对原发性GIST,目前主要治疗方式是手术切除。然而对于不可切除，或复发转移的GIST,主要治疗手段还是靶向治疗。 GIST主要 ...
转移性默克尔细胞癌（MCC）是一种罕见的恶性疾病，早期阶段就会转移，复发可能超过50%。 阿维单抗 是一种研究型的人体抗-PD-L1 IgG1单克隆抗体。通过抑制PD-L1的相互作用，可能使T细胞和适应性免疫系统被激活。近期，这一孤儿药获得FDA的加速批准。 美国 ...
2020年1月9日，Blueprint Medicines公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准该公司的阿泊替尼（avapritinib）用于治疗患有不可切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）的成年人，该疾病具有血小板衍生的生长因子受体α（PDGFRA）外显子18突变，包括PDGFRA D ...
培米替尼 获批是基于一项开放标签、单臂、国际多中心Ⅱ期临床研究。该研究共纳入146例经过≥1线治疗的局部晚期或转移性胆管癌患者，分为3个队列：A组携带FGFR2融合或重排（n=107），B组患者携带其他FGF/FGFR基因突变（n=20），C组则无FGF/FGFR基因突变（n=18 ...
胆管癌一直处于无靶药可用的尴尬境地。2020年4月18日，FDA加速批准Incyte公司 培米替尼 ，用于治疗既往接受过治疗的携带FGFR2融合/重排的局部晚期或转移性胆管癌患者，FGFR抑制剂培米替尼正式成为胆管癌首款靶药！此外，FGFR抑制剂infigratinib获得FDA快速通 ...
卡玛替尼 是近年来针对性抑制MET基因突变的三种新药之一，疗效和安全性均优于过往的多靶点TKI类药物，其使用有望从MET ex14+ NSCLC扩展到其它类型MET突变，联合EGFR-TKI治疗靶向药耐药患者的临床研究也已取得良好效果。 1、如何处理治疗的副作用 （1 ...
卡马替尼 是一种小分子酪氨酸激酶抑制剂（TKI）类药物，能够高选择性地结合间质-上皮细胞转化基因（MET）表达产物C-MET蛋白，包括扩增、MET14外显子跳跃突变和激活等引起的C-MET增加而成为肿瘤细胞增殖的主要通路，卡马替尼结合后能够抑制相关信号通路的激活 ...
卡马替尼 化学名为capmatinib,是一种处方药。其获批用于治疗一种已扩散至身体其他部位，或不能手术切除(转移)，及其肿瘤有异常间充质上皮转换(MET)基因的成人非小细胞肺癌(NSCLC)。目前尚不清楚这种药物对儿童是否安全有效。 卡马替尼 可能有什么副作用 ...
乳腺癌是世界上最常见的女性癌症。在美国大约30%的早期乳腺癌患者的肿瘤会转移，据统计大约6-10%的乳腺癌患者在最初被确诊时肿瘤就已经转移。 因此，开发治疗晚期乳腺癌的创新疗法对拯救患者的生命至关重要。 美国FDA批准礼来(Eli Lilly)的 玻玛西尼 (VE ...
玻玛西林 可能会导致严重的副作用，腹泻是其一。那么，服用玻玛西林(ABEMACICLIB)腹泻怎么办呢？ 腹泻在玻玛西林治疗中很常见，有时可能很严重。腹泻可能会导致脱水或感染。发生腹泻的最常见时间是在使用玻玛西林治疗的第一个月。 如果您在使用玻玛 ...
日本厚生劳动省（MHLW）已批准HER2靶向抗体偶联药物（ADC）Enhertu（fam-trastuzumabderuxtecan,DS-8201），用于治疗HER2阳性不可切除性晚期或复发性胃癌患者。之前， Enhertu 已被MHLW授予治疗HER2阳性胃癌的SAKIGAKE（创新药物）资格。该药由第一三共与阿 ...
鲁比卡丁 是一种RNA聚合酶II的抑制剂，它不但能够选择性地抑制多种肿瘤所依赖的致癌基因转录过程，还能抑制肿瘤相关巨噬细胞的转录过程，以及下调对肿瘤生长至关重要的细胞因子的产生。今年6月，美国食品药品监督管理局（FDA）已加速批准该药物在美国上市， ...
作为第一个也是唯一一个获批治疗SMA的药物， 诺西那生钠 注射液目前已在40多个国家和地区获批。截至2018年12月31日，全球已有超过6600名SMA患者接受了诺西那生钠注射液的治疗。 诺西那生钠注射液是一种反义寡核苷酸（ASO），采用Ionis的专有反义技术开发 ...
小细胞肺癌(SCLC)是比非小细胞肺癌侵袭性更强、更难治疗的一种肺癌类型，5年生存率仅为5%-10%。尽管小细胞肺癌对初始化疗和放疗具有较高的敏感性，但在初始治疗失败后，大多数患者最终死于复发转移，预后差。抗癌新药 鲁比卡丁 (Zepzelca)是一种致癌转录程序 ...
格拉吉布 是一种口服Smoothened蛋白（SMO）抑制剂，通过抑制SMO受体从而抑制Hedgehog信号通路，该信号通路在胚胎发生过程中起着至关重要的作用。然而，在成人中，Hedgehog信号通路的异常激活被认为有助于癌症干细胞的发育和存活，在多种类型癌症的发生和发展 ...
2020年9月4日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准 帕拉西替尼 （GAVRETO、普雷西替尼、BLU-667）用于治疗RET融合阳性非小细胞肺癌的成年患者。同时，FDA还批准了Oncomine Dx Target（ODxT）检测作为帕拉西替尼的辅助诊断。 帕拉西替尼是由蓝图医药公司 ...
精准治疗为恶性肿瘤新药、新方法的探索提供了众多方向。其中，RET基因属于比较罕见的致病驱动基因之一，但在甲状腺髓样癌中它却是“万恶之源”。约60%的甲状腺髓样癌患者中可检测出RET基因突变，晚期患者RET突变比例则更高达90%。因此，精准靶向抑制RET基因 ...
美国食品和药物管理局（FDA）已批准 普雷西替尼 用于治疗经FDA批准的试验检测到的转染过程中转移重排（RET）融合阳性的非小细胞肺癌（NSCLC）。这一适应症是在FDA的加速批准程序下根据第一/二期ARROW研究的数据批准的。对该适应症的持续批准可能取决于验证性 ...
喜保宁 1989年在英国被批准上市，并在2009年由美国食品和药物管理局批准可用于治疗婴儿痉挛症和难治性局灶性癫痫，使其成为治疗婴儿痉挛症的首选药物之一，特别是伴结节性硬化症的患者。如今，喜保宁临床应用适应症有哪些？ 喜保宁是γ氨基丁酸(GABA)的 ...
万赛维 （盐酸缬更昔洛韦片）用于获得性免疫缺陷综合征(AIDS)患者巨细胞病毒(CMV)性视网膜炎。一般来讲，对 CMV 感染高危移植受者（尤其是 D+/R-者）采取普遍性预防利大于弊。在一项针对 D+/R-移植患者的大型研究对比了口服更昔洛韦和 万赛维 具有等效性，但 ...
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