胆管癌是一种相对罕见但预后较差的恶性肿瘤，近年来其发病率呈上升趋势。对于晚期胆管癌患者，尤其是存在特定基因变异的患者，治疗选择一度极为有限。培米替尼（Pemigatinib）的出现，为这部分患者带来了新的曙光。

　　培米替尼是一种小分子激酶抑制剂，主要靶向成纤维细胞生长因子受体（FGFR）的1、2和3亚型，其中对FGFR2的抑制作用尤为关键。在胆管癌中，约9％至14％的患者存在FGFR2基因融合或其他重排，这种异常会导致FGFR2信号通路持续激活，促使肿瘤细胞不断增殖、存活、迁移以及诱导血管生成，进而推动肿瘤的生长和扩散。培米替尼能够精准地与FGFR2结合，阻断其磷酸化和下游信号传导，从而抑制肿瘤细胞的生长，诱导肿瘤细胞凋亡，发挥抗癌作用。

　　培米替尼主要适用于经检测确认存在FGFR2融合或重排的晚期、转移性或不可手术切除的胆管癌成人患者，且这些患者既往至少接受过一种系统性治疗。这意味着对于那些病情进展且携带特定FGFR2基因改变的胆管癌患者，培米替尼为他们提供了一种新的治疗选择。

　　在一项多中心、单臂的II期临床试验中，招募了107例FGFR2融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌患者，这些患者均接受过至少一种系统性治疗且疾病进展。患者每日口服一次培米替尼，剂量为13.5mg，连续服用14天，随后停药7天，每21天为一个治疗周期。结果显示，客观缓解率（ORR）达到了35.5%，其中完全缓解（CR）率为2.8%，部分缓解（PR）率为32.7%，疾病控制率（DCR）高达82.2%，中位无进展生存期（PFS）为6.9个月，总生存期（OS）达21.1个月。相比传统的一线标准治疗（吉西他滨+顺铂联合用药），其总生存期仅为11.7个月。这充分体现了培米替尼在针对特定基因亚型的胆管癌患者中的显著疗效优势，能够有效延长患者的生存期，提高生活质量。

　　例如，患者李先生，58岁，被诊断为晚期胆管癌且存在FGFR2融合。在接受常规化疗效果不佳后，开始使用培米替尼治疗。经过几个周期的治疗，李先生的肿瘤标志物明显下降，影像学检查显示肿瘤病灶有所缩小，原本因肿瘤压迫导致的黄疸症状也得到了显著缓解，生活质量得到了极大的改善，生存期也得以延长。

　　在使用培米替尼前，必须采用经过验证的检测方法，准确确定患者存在FGFR2融合或重排，以确保用药的针对性。治疗期间，患者需要密切关注自身状况。眼部问题较为常见，如可能出现干眼、视网膜病变等视力问题，一旦出现眼部症状应立即告知医生并进行相关检查。由于药物会导致血磷水平升高，所以需定期监测血磷，医生会根据血磷情况调整治疗方案。同时，定期检查肝功能也是必要的，以预防肝损伤。此外，培米替尼可能对胎儿造成伤害，因此育龄女性和男性在治疗期间及治疗后一段时间内，都应采取有效的避孕措施。若正在服用其他药物，务必告知医生，因为培米替尼可能与某些药物发生相互作用，尤其是P450（CYP）酶的抑制剂和诱导剂，从而影响疗效或增加不良反应的风险。

　　培米替尼为FGFR2融合或重排的晚期胆管癌患者提供了一种有效的治疗手段。但患者在使用过程中，务必严格遵循医嘱，密切关注自身身体变化，积极配合医生进行各项监测和治疗调整，以实现最佳的治疗效果。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：培米替尼/佩米替尼(PEMIGATINIB)为胆管癌患者带来了新的希望和曙光

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