维莫德吉（Vismodegib/Erivedge）作为首个靶向Hedgehog信号通路的口服药物，为基底细胞癌（BCC）及其他相关肿瘤患者带来了新的治疗希望。

　　维莫德吉的核心机制在于抑制Hedgehog信号通路。该通路在胚胎发育中起关键作用，但在某些肿瘤（如基底细胞癌）中异常激活，促进肿瘤细胞增殖和存活。维莫德吉通过特异性结合并抑制通路中的SMO蛋白，阻断信号传导，从而抑制肿瘤生长。这一精准靶向机制使其在基底细胞癌治疗中尤为有效，特别是针对转移性或无法手术切除的病例。

　　适应症明确：维莫德吉主要用于治疗局部晚期或转移性基底细胞癌（BCC），以及遗传性基底细胞癌综合征（Gorlin综合征）患者的皮肤肿瘤。用药方法为口服150mg每日一次，固定时间服用，可随餐或不随餐。需注意：孕妇禁用，哺乳期暂停；严重肝功能损害患者慎用；避免与强效CYP3A抑制剂（如酮康唑）或诱导剂（如利福平）联用；常见副作用包括肌肉痉挛、味觉改变、脱发、疲劳等，需定期监测肝功能和血钾水平。

　　临床实践中，维莫德吉常为患者扭转治疗困境。例如，一位65岁转移性BCC患者经放疗和化疗失败后，使用维莫德吉6个月后肿瘤缩小50%，维持稳定缓解超过2年。另一Gorlin综合征患者因多发基底细胞癌无法手术，长期用药后肿瘤数量减少，生活质量显著改善。这些案例验证了药物在难治性病例中的持久疗效。

　　用药期间需警惕：避免怀孕（女性需避孕，男性伴侣亦需注意）；定期血液检查，若出现严重肌肉痉挛或肝功能异常，需调整剂量或暂停用药；合并用药时需咨询药师，避免相互作用。例如，某患者因同时服用抗真菌药导致维莫德吉浓度升高，经剂量调整后副作用缓解。规范管理与医患协作是疗效保障的关键。

　　维莫德吉以精准靶向Hedgehog信号通路为核心，为基底细胞癌患者提供了突破性治疗选择。尽管价格与副作用仍具挑战，但其临床效益与仿制药的可及性提升，使患者不再因疾病进展而失去希望。未来，随着联合治疗方案的优化，其价值将进一步凸显，推动肿瘤治疗向精准化迈进。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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