作为高特异性KIT和PDGFRA抑制剂，阿伐普替尼（Avapritinib/Ayvakit）通过靶向致癌突变，为PDGFRA外显子18突变的胃肠道间质瘤患者开辟了新的生存路径。

　　阿伐普替尼适应症为携带PDGFRA外显子18突变的不可切除或转移性GIST成人患者，特别是经标准治疗（如伊马替尼、舒尼替尼）失败或耐药的患者。此类突变通常预后较差，阿伐普替尼的引入显著改善了这一群体的治疗前景，成为精准医疗的典范。

　　药物为口服片剂，推荐剂量每日300mg，空腹服用。若出现严重毒性反应，可逐步减量至200mg或100mg，并暂停用药直至症状缓解。需注意：1.避免与高脂肪食物同服，以免影响吸收；2.定期监测全血细胞计数、肝功能和电解质；3.妊娠及哺乳期禁用，育龄期患者需避孕；4.用药期间避免强光暴露，必要时使用防晒霜。

　　临床数据显示，阿伐普替尼在PDGFRA外显子18突变患者中，ORR达84%，D842V亚组ORR高达89%，肿瘤缩小率（≥30%）达82%。中位无进展生存期（PFS）较历史对照延长至12个月，总生存期（OS）提升超过2年。其疗效持久性在长期随访中持续显现，部分病例实现肿瘤完全消失。

　　一位58岁GIST患者，因PDGFRA D842V突变对伊马替尼耐药，肿瘤快速进展至肝脏转移。使用阿伐普替尼6个月后，肝转移灶缩小80%，症状显著缓解，后续维持治疗18个月病情稳定。另一案例中，老年患者因肿瘤多发转移无法手术，阿伐普替尼联合局部放疗后，肿瘤完全缓解，生存期延长至3年。

　　阿伐普替尼通过精准靶向PDGFRA突变，为GIST患者提供了突破性治疗选择。其高效、安全的特性，改变了特定突变患者的生存轨迹，成为精准医疗在实体瘤领域的典范。未来，随着基因检测普及和联合治疗方案的优化，阿伐普替尼有望进一步拓展应用范围，为更多患者带来长期生存希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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