急性髓系白血病（AML）的治疗常面临耐药性与高复发率挑战，而吉妥珠单抗（MYLOTARG）作为一种创新型的抗体药物偶联物（ADC），通过精准靶向肿瘤细胞，实现了化疗药物的“定点投放”，显著提升了治疗效果，为患者尤其是老年或复发性病例开辟了新的生存空间。其独特的设计与临床验证的疗效，正在重塑白血病治疗的标准。

　　吉妥珠单抗适应症聚焦于CD33阳性AML患者：新诊断成人（联合化疗）及复发/难治性患者（单药或联合方案）。对于无法耐受高强度化疗的老年患者或存在合并症者，其低毒性特点使其成为理想选择。此外，临床研究中，吉妥珠单抗在儿童患者（≥1个月）中亦展现出安全性与有效性，拓宽了治疗适用人群。

　　患者需特别关注以下事项：1.肝毒性监测：VOD是严重副作用，需每周检测肝功能，异常时及时干预；2.血液学毒性：药物抑制骨髓，需频繁监测血细胞计数，必要时输血或生长因子支持；3.输注反应：如发热、低血压等需立即处理，后续输注可调整预处理措施；4.生殖毒性：妊娠禁用，治疗期间及停药后需避孕；5.药物相互作用：避免与延长QT间期药物或肝代谢酶抑制剂同用。通过多学科协作，可最大限度降低风险。

　　一名75岁新诊断AML患者，因心肺功能差无法耐受标准化疗，接受吉妥珠单抗联合低强度方案后，2个月内骨髓恢复正常，生存期延长至22个月，且治疗期间仅出现可控的恶心与疲劳。另一名复发性患者，经历三次化疗失败后，单用吉妥珠单抗实现部分缓解（PR），生存期达14个月，避免了骨髓移植风险。案例体现了药物在降低治疗强度、延长生存的同时，提升患者生活质量的优势。

　　与传统化疗（如柔红霉素+阿糖胞苷）相比，吉妥珠单抗联合方案将完全缓解率提高20%-30%，中位无进展生存期延长6-12个月。与另一ADC药物（如贝林妥欧单抗）相比，其CD33靶点更广泛表达，适用人群更广，且卡奇霉素的细胞毒性更强。不过，吉妥珠单抗的肝毒性风险需更严格管理，临床常通过剂量分层与早期监测实现安全性与疗效平衡。

　　吉妥珠单抗通过靶向递送化疗药物的创新机制，为急性髓系白血病患者带来了显著疗效与生存获益，尤其解决了老年或耐药患者的治疗困境。其精准性与可控的安全性，使其成为AML治疗不可或缺的一环。然而，药物需在精准诊断与严密监测下使用，通过个体化方案最大化疗效。未来，随着更多联合治疗策略（如免疫疗法）的探索，吉妥珠单抗有望进一步优化白血病治疗格局，为患者点燃更多希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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