硬纤维瘤（又称侵袭性纤维瘤病）是一种罕见却极具侵袭性的软组织肿瘤，虽不转移，却因局部浸润性强、术后复发率高达77%，常导致患者反复手术、生活质量严重受损，甚至因压迫重要结构危及生命。长期以来，这类患者缺乏针对性全身治疗方案，手术虽为传统首选，却因高复发率难以解决根本问题。2023年11月27日，美国FDA的一纸批文打破了这一困境——口服γ分泌酶抑制剂奥格西韦奥正式获批，成为全球首个用于治疗需要全身治疗的进展性硬纤维瘤成年患者的药物，为这一“无药可治”的罕见病群体点燃希望。

　　3期DeFi试验：PFS翻倍、ORR显著提升，全人群获益

　　奥格西韦奥的获批基于关键3期DeFi试验的突破性数据（发表于《新英格兰医学杂志》）。该研究纳入进展性硬纤维瘤患者，对比OGSIVEO与安慰剂的疗效，主要终点为无进展生存期（PFS）。结果显示：

　　疾病进展风险直降71%：奥格西韦奥组疾病进展风险较安慰剂组显著降低；安慰剂组中位PFS仅15.1个月，而OGSIVEO组未达到中位PFS（即超半数患者长期未进展）。

　　客观缓解率（ORR）提升5倍：奥格西韦奥组ORR达41%，其中7%患者实现完全缓解（安慰剂组为0%）；首次出现缓解的中位时间也更短（5.6个月vs 11.1个月）。

　　全人群获益：无论患者性别、肿瘤位置、病灶数量、既往治疗史、突变状态或家族性腺瘤性息肉病病史，奥格西韦奥均能显著改善PFS和ORR，展现出广泛的适用性。

　　更值得关注的是，研究同时验证了患者报告结局（PRO）的早期改善：疼痛、硬纤维瘤特异性症状、身体/角色功能及整体健康相关生活质量均得到统计学意义的提升，真正实现“控肿瘤”与“提质量”的双重目标。

　　硬纤维瘤：年轻女性的“隐形杀手”，亟需全身治疗破局

　　硬纤维瘤虽罕见（占软组织肿瘤约3%），却好发于20-44岁人群，女性患病率是男性的2-3倍。其“不转移却难根治”的特性尤为棘手——手术切除后复发率高达77%，反复手术可能导致器官功能损伤、肢体功能障碍等严重后果。近年来，专家共识已明确：对于需要治疗的硬纤维瘤，全身治疗应作为一线干预，而非盲目手术。然而，此前全球范围内并无获批的全身治疗药物，患者长期处于“无药可用”的困境。OGSIVEO的问世，不仅填补了这一空白，更标志着硬纤维瘤治疗从“手术主导”迈入“精准靶向”新时代。

　　奥格西韦奥：机制清晰，用法便捷，安全性可控

　　作为口服γ分泌酶抑制剂，OGSIVEO通过抑制γ分泌酶活性，阻断Notch信号通路（该通路异常激活与硬纤维瘤的发生发展密切相关），从而抑制肿瘤细胞增殖并促进其凋亡。其用法简便：每日2次口服（随餐或空腹均可），无需复杂注射或输注，大幅提升患者用药依从性。

　　安全性方面，奥格西韦奥整体可控，常见不良反应包括腹泻、卵巢毒性、皮疹、恶心等，多数为轻中度，可通过剂量调整或对症管理缓解。需重点关注以下几点：

　　腹泻：84%患者出现，16%为3级，需监测并使用止泻药，必要时调整剂量；

　　卵巢毒性：可能影响女性生育功能（长期影响未明），治疗前需告知风险并监测月经及雌激素缺乏症状；

　　肝毒性：定期监测肝功能，3级异常需调整剂量；

　　非黑色素瘤皮肤癌：治疗期间需定期皮肤科评估；

　　电解质异常：监测磷酸盐、钾水平，及时补充；

　　胚胎-胎儿毒性：育龄期患者需严格避孕（治疗期间及末次给药后1周）。

　　中国展望：罕见病患者的“全球同步”期待

       对于我国每年数千名硬纤维瘤患者（尤其年轻女性）而言，奥格西韦奥不仅提供了一种高效、便捷的全身治疗选择，更通过改善生活质量，让患者有机会回归正常生活，重获生命尊严。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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