在希佩尔-林道病相关肾细胞癌患者中，由于希佩尔-林道病基因功能缺失，导致缺氧诱导因子2α异常稳定和积聚，进而激活一系列参与细胞增殖、血管生成、代谢重编程的靶基因，驱动肿瘤形成。贝组替凡是一种口服、小分子缺氧诱导因子2α抑制剂，其作用机制聚焦于希佩尔-林道病相关肾细胞癌的核心致病通路。贝组替凡通过结合缺氧诱导因子2α/缺氧诱导因子1β异二聚体，干扰其与转录共激活因子的相互作用，从而阻断缺氧诱导因子下游致癌基因的转录，抑制肿瘤生长。该药物是首个获批的缺氧诱导因子2α抑制剂，代表了一种全新的靶向治疗策略。

　　该药物适用于治疗无需立即手术的、与希佩尔-林道病相关的肾细胞癌成人患者。在关键临床试验中，对于希佩尔-林道病相关肾细胞癌患者，贝组替凡治疗显示出显著的抗肿瘤活性，大部分患者的目标肿瘤体积缩小，且缓解持久。最常见的不良反应包括贫血、疲劳、肌痛、头痛、头晕、恶心、血糖升高和血肌酐升高。其中，贫血是常见的药效学相关反应，与缺氧诱导因子通路被抑制、促红细胞生成素生成减少有关。其他不良反应通常为轻至中度，临床上可管理。

　　在希佩尔-林道病相关肾细胞癌的治疗中，传统上以主动监测和手术切除为主，缺乏有效的系统药物。贝组替凡的出现，为这部分患者提供了首个可延缓肿瘤生长、避免或推迟手术的系统性治疗选择。与传统的抗血管生成靶向药物（如舒尼替尼）相比，其作用机制是上游干预缺氧诱导因子这一驱动因子，更具病因治疗意义。与免疫检查点抑制剂相比，其作用靶点不同。贝组替凡的获批，标志着针对希佩尔-林道病相关肾细胞癌的治疗进入了精准靶向的新时代。其应用需在专科医生指导下进行，并需定期监测血常规、肾功能、血糖和肿瘤反应，同时对贫血等不良反应进行对症支持治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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