作为一种高效、高选择性的转染重排原癌基因酪氨酸激酶抑制剂，普吉华通过强效抑制转染重排原癌基因融合及突变所导致的异常激酶活性，在治疗转染重排原癌基因融合阳性的非小细胞肺癌、甲状腺髓样癌以及甲状腺癌中，均展现出深度和持久的缓解，成为首个被批准用于不限癌种的转染重排原癌基因变异靶向药物。其作用机制基于对转染重排原癌基因激酶结构域的精准抑制。转染重排原癌基因是一种重要的驱动基因，当其发生融合（常见于非小细胞肺癌、甲状腺乳头状癌）或点突变（常见于甲状腺髓样癌）时，会导致转染重排原癌基因激酶持续激活，驱动肿瘤生长。普吉华与转染重排原癌基因激酶结构域以ATP竞争性方式紧密结合，有效阻断其下游信号传导。

　　普拉替尼被批准用于治疗三类患者：一是经检测证实为转染重排原癌基因融合阳性的转移性非小细胞肺癌成人患者；二是需要系统治疗的、既往接受过含铂化疗的转染重排原癌基因融合阳性局部晚期或转移性甲状腺癌患者；三是需要系统治疗的、既往接受过治疗的、病情进展的转染重排原癌基因突变型晚期或转移性甲状腺髓样癌成人和12岁及以上儿童患者。在针对非小细胞肺癌的关键试验中，其总体客观缓解率高达约72%，且疗效持久。在甲状腺髓样癌和甲状腺癌中，也分别显示出高缓解率和显著的疾病控制效果。与传统的多激酶抑制剂相比，普吉华对转染重排原癌基因的选择性极高，因此在高效抑制肿瘤的同时，对血管内皮生长因子受体等其他激酶相关的不良反应（如高血压、蛋白尿、手足皮肤反应等）显著减少。其常见不良反应包括便秘、高血压、疲劳、肌肉骨骼疼痛等，总体耐受性良好。

　　普拉替尼的问世，标志着“不限癌种”的精准靶向治疗理念在转染重排原癌基因变异实体瘤中的成功实践。在它出现之前，针对转染重排原癌基因变异的治疗主要依赖多靶点酪氨酸激酶抑制剂，疗效有限且毒性较大。普吉华凭借其高度选择性，实现了对转染重排原癌基因驱动肿瘤的“精准打击”，无论在肺癌还是甲状腺癌中，都取得了前所未有的高缓解率。它使得转染重排原癌基因成为继微卫星不稳定之后又一个重要的“泛癌种”治疗靶点，无论肿瘤原发于何处，只要检测到转染重排原癌基因融合，就可能从普吉华中获益。这极大地推动了在多种实体瘤中进行转染重排原癌基因检测的临床实践。

　　因此，普吉华是肿瘤靶向治疗从“针对器官”走向“针对基因”这一革命性转变的典范。它不仅为转染重排原癌基因融合阳性的非小细胞肺癌患者提供了变革性的一线治疗选择，也为甲状腺癌患者带来了高效低毒的治疗方案。其广谱抗肿瘤活性，凸显了基于分子分型而非肿瘤起源组织进行治疗的巨大潜力，是精准肿瘤学发展道路上的一个重要里程碑。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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