米哚妥林主要用于治疗FLT3突变阳性的急性髓系白血病和系统性肥大细胞增多症，它是一种口服多靶点酪氨酸激酶抑制剂，该药物通过抑制FLT3、KIT、PDGFR等多种受体酪氨酸激酶的活性，阻断癌细胞的增殖和扩散，对FLT3-ITD和FLT3-TKD突变具有强效抑制作用。在急性髓系白血病治疗中，米哚妥林与标准的阿糖胞苷和柔红霉素诱导化疗以及阿糖胞苷巩固化疗联合使用。

　　对于急性髓系白血病患者，推荐剂量为50mg，每日两次，进餐时服用。在阿糖胞苷和柔红霉素诱导治疗周期的第8-21天服用，在大剂量阿糖胞苷巩固治疗的第8-21天服用。对于系统性肥大细胞增多症患者，推荐剂量为100mg，每日两次，进餐时服用，直至疾病进展或出现不可耐受的不良反应。

　　关键性III期RATIFY研究显示，在717名FLT3突变阳性急性髓系白血病患者中，米哚妥林联合标准化疗组的中位总生存期达到74.7个月，而单纯化疗组仅为25.6个月，死亡风险降低23%。联合治疗组的中位无事件生存期为8.2个月，显著优于单纯化疗组的3.0个月。在系统性肥大细胞增多症治疗中，米哚妥林单药治疗的总体应答率达59.6%，其中侵袭性系统性肥大细胞增多症患者的应答率为75.0%，系统性肥大细胞增多症伴血液肿瘤患者为57.9%，肥大细胞白血病患者为50.0%。在持续随访中位时间为26个月的过程中，患者的中位总生存期得到显著延长。

　　米哚妥林作为全球首款与化疗联用治疗急性髓系白血病的靶向药物，在FLT3突变阳性患者中展现出显著疗效优势。与单纯化疗相比，联合使用米哚妥林可以显著延长患者的生存期，提高治疗效果，成为急性髓系白血病治疗领域的重要突破。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：雷德帕斯/米哚妥林(RYDAPT)是靶向FLT3突变剿灭白血病干细胞的救命基石

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