普纳替尼用于慢性髓性白血病和费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病的治疗，它是第三代BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂，也是首个对T315I突变有效的TKI药物。该药物通过抑制ABL激酶（包括T315I突变型）、VEGFR、PDGFR、FGFR等多种激酶，阻断BCR-ABL信号通路，抑制白血病细胞增殖并诱导凋亡，对多种耐药突变有效，尤其是T315I突变。

　　对于慢性期慢性髓性白血病患者，推荐起始剂量为45mg，每日一次口服，达到≤1%BCR-ABL 1IS后，剂量减至15mg，每日一次。对于加速期、急变期慢性髓性白血病和费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病患者，推荐起始剂量为45mg，每日一次口服，持续用药直至失去反应或出现不可接受的毒性。药物可与食物同服或不与食物同服，需整片吞服，不可压碎、折断、切割或咀嚼。

　　临床研究显示，普纳替尼在耐药白血病治疗中具有显著疗效。在慢性期慢性髓性白血病患者中，对至少两种既往酪氨酸激酶抑制剂耐药或不耐受的患者，普纳替尼治疗的中位无进展生存期显著延长。在费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病患者中，普纳替尼联合贝林妥欧单抗治疗组的完全血液学缓解率达94.3%，而伊马替尼联合化疗组为79.4%。中位随访23.4个月时，普纳替尼联合贝林妥欧单抗组的事件无进展生存率为90%，对照组为74%，总体生存率分别为94%和77%。

　　普纳替尼的优势在于能够克服T315I突变，这是其他酪氨酸激酶抑制剂的主要耐药机制。在T315I突变阳性慢性髓性白血病患者中，无论疾病阶段，普纳替尼均为首选治疗药物。此外，普纳替尼联合贝林妥欧单抗的无化疗方案在费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病治疗中展现出显著优势，成为该疾病治疗的新标准。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：普纳替尼(Ponatinib/Ponatip)强效抑制BCR-ABL通路克服慢性髓性白血病耐药

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