吉妥珠单抗是一种将细胞毒性药物与靶向抗体结合而成的抗体药物偶联物，其获批用于治疗特定类型的急性髓系白血病，代表了白血病治疗从传统化疗向靶向治疗迈进的重要一步。该药物的结构包含一个人源化的抗CD33单克隆抗体，通过稳定的连接子与一种高效的细胞毒性成分卡奇霉素相连。CD33抗原在大多数急性髓系白血病患者的白血病细胞表面高表达，而在正常造血干细胞表面表达甚少，这使其成为一个理想的靶点。

　　吉妥珠单抗适用于新诊断的CD33阳性急性髓系白血病成人患者，以及与特定基因突变相关的复发性或难治性急性髓系白血病。其通过静脉输注给药。一旦吉妥珠单抗与白血病细胞表面的CD33抗原结合，整个复合物会被内吞进入细胞内部。在细胞内，连接子断裂，释放出强效的卡奇霉素，后者能引起DNA双链断裂，最终导致白血病细胞死亡。这种“精准制导”的设计理念旨在将细胞毒性药物的杀伤作用最大限度地集中在肿瘤细胞上，从而在提高疗效的同时，尽可能地减少对正常细胞的损伤，这是它与传统非选择性化疗药物的根本区别。

　　关键临床试验数据证实了其在特定患者群体中的价值。例如，在新诊断的CD33阳性急性髓系白血病老年患者中，与单独化疗相比，联合吉妥珠单抗治疗显著提高了无事件生存期和总生存期。当然，该药也存在特有的安全性考量，主要包括骨髓抑制、肝脏毒性以及一种称为分化综合征的独特不良反应，需要临床医生具备丰富的识别与处理经验。吉妥珠单抗的出现，印证了抗体药物偶联物技术在血液肿瘤领域的成功应用，它如同为强力杀伤弹药装上了精确的导航系统，直捣白血病细胞巢穴，为这部分患者带来了新的治疗希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：吉妥珠单抗/吉妥单抗(MYLOTARG)作为抗体药物偶联物靶向急性髓系白血病细胞

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