美替拉酮是一种口服的11β羟化酶抑制剂，通过选择性抑制肾上腺皮质细胞内11β羟化酶的活性，阻断皮质醇生物合成的最后一步反应，减少病理性升高的皮质醇水平，从而调控因皮质醇过量引发的下丘脑垂体肾上腺轴功能紊乱及相关代谢紊乱。该药设计针对库欣综合征等疾病导致的高皮质醇血症，为无法立即手术或需术前控制病情的患者提供了药物干预路径，也可用于肾上腺皮质功能检测等诊断场景。
在正常的皮质醇合成过程中，胆固醇经一系列酶促反应转化为孕酮、脱氧皮质酮等中间产物，最终由11β羟化酶催化脱氧皮质醇生成皮质醇。当肾上腺皮质因肿瘤、增生或异位ACTH分泌等原因过度活化时，11β羟化酶持续高负荷工作，导致皮质醇大量生成，引发蛋白质分解、糖异生增强、脂肪重新分布及免疫抑制等一系列病理改变。美替拉酮通过占据11β羟化酶的活性位点，竞争性抑制其与底物的结合，使皮质醇合成受阻，血液中皮质醇水平下降，负反馈作用于下丘脑与垂体，促使促肾上腺皮质激素释放激素与促肾上腺皮质激素分泌增加，进而刺激肾上腺皮质分泌更多前体物质（如11脱氧皮质醇），这一特点也使其成为肾上腺皮质功能兴奋试验的常用药物。
临床定位上，美替拉酮主要用于库欣综合征（包括垂体性、肾上腺性及异位ACTH综合征）引起的高皮质醇血症，尤其适用于手术前短期控制皮质醇水平、无法耐受手术或手术风险较高的患者，以及肾上腺皮质功能检测。在库欣综合征患者中，药物可快速降低过高的皮质醇，缓解向心性肥胖、高血压、高血糖、肌无力等症状，为后续治疗创造条件；在诊断应用中，通过测定用药后血浆11脱氧皮质醇与皮质醇的比值，可评估肾上腺皮质储备功能。
给药方式为口服，治疗高皮质醇血症时推荐起始剂量为750毫克至1500毫克，分两至三次服用，根据皮质醇水平监测结果调整剂量，最大剂量可达每日4000毫克，需个体化滴定至症状改善且皮质醇接近正常范围。用于肾上腺皮质功能检测时，通常采用单次口服剂量（如30分钟至1小时内服用30毫克每公斤体重，最大不超过3000毫克），并于服药前及服药后特定时间点采血测定激素水平。治疗前需评估肝功能、电解质及血压，治疗中需定期监测血浆皮质醇、11脱氧皮质醇、ACTH、血糖、血压及电解质（尤其血钾），避免因皮质醇骤降引发肾上腺危象或电解质紊乱。
安全性方面，常见不良反应包括头晕、头痛、恶心、胃部不适、皮疹、乏力等，多为轻至中度且可逆。需特别警惕低血压（因皮质醇降低影响血管张力）、低钾血症（皮质醇减少影响钾离子代谢）、痤疮或多毛（因ACTH升高刺激肾上腺雄激素分泌）及肾上腺危象（长期用药突然停药或剂量不足时，皮质醇储备不足引发休克、低血压、低血糖等）。药物相互作用上，美替拉酮可能增强巴比妥类、苯妥英钠等肝药酶诱导剂的代谢，降低其疗效；与糖皮质激素联用时需注意叠加效应，避免皮质醇抑制过度。
在临床价值上，美替拉酮以直接抑制皮质醇合成的机制，为库欣综合征等高皮质醇血症患者提供了快速、可控的药物治疗选择，尤其在围手术期管理及诊断检测中具有重要地位。其口服给药的便利性使长期或间歇性调控成为可能，但需严格监测以避免激素失衡相关并发症。随着研究深入，其在特殊人群（如儿童、孕妇）中的应用及联合治疗策略的探索也在推进，未来有望进一步规范使用指征与剂量方案。需注意，本内容为健康信息科普，不构成医疗建议或处方依据，任何激素调控治疗与剂量调整均应在具备资质的医疗专业人员指导下进行，并结合病因、病情严重程度与个体耐受状况制定个体化方案。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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