吉妥珠单抗是一种人源化抗CD33单克隆抗体与卡奇霉素衍生物偶联的抗体药物偶联物（ADC），通过特异性识别急性髓系白血病细胞表面的CD33抗原，将高效细胞毒药物精准递送至肿瘤细胞内部，诱导DNA双链断裂与细胞凋亡，同时借助“旁观者效应”杀伤邻近CD33低表达或异质性表达的肿瘤细胞。该药设计针对CD33阳性的急性髓系白血病（AML），为既往治疗失败或无法耐受强化疗的复发难治患者提供了靶向免疫化疗新路径。

　　在急性髓系白血病中，CD33是一种跨膜糖蛋白受体，在约百分之九十的AML原始细胞中高表达，而在正常造血干细胞中表达较低或可缺失，因此成为理想的靶向抗原。传统化疗虽能杀伤大量白血病细胞，但易因抗原异质性或微小残留病灶导致复发。吉妥珠单抗的ADC结构整合了“靶向识别—内化转运—定点释放”三大功能：抗体部分结合CD33后介导细胞内吞，在溶酶体酸性环境下偶联子断裂，释放卡奇霉素进入细胞核，与DNA小沟形成不可逆交联，抑制DNA复制与转录，最终导致肿瘤细胞死亡。其高选择性使药物在杀伤肿瘤细胞的同时，显著降低对正常造血干细胞的非特异性损伤。

　　临床定位上，吉妥珠单抗主要适用于成人复发或难治性CD33阳性急性髓系白血病，以及新诊断CD33阳性急性髓系白血病老年患者（不适合强化疗）。关键研究（如ALFA-0701）显示，在复发难治患者中，吉妥珠单抗单药或联合化疗可提高完全缓解率，延长无进展生存期；在新诊断老年患者中，与标准化疗联合可改善生存结局，且安全性可控。该药为无法耐受高强度化疗的患者提供了保留疗效且毒性更低的替代方案。

　　给药方式为静脉输注，推荐剂量需根据体重与方案调整（如单药治疗时常用每千克体重三毫克每平米，联合化疗时剂量及周期需个体化），输注时间不少于两小时（首次输注可延长至四小时以降低输注反应风险）。治疗前需通过流式细胞术或免疫组化确认CD33阳性表达，并评估肝肾功能、血常规及感染风险（尤其是乙肝病毒再激活）。输注过程中及输注后需密切监测输注反应（如发热、寒战、低血压、呼吸困难），一旦出现需立即暂停输注并对症处理（如使用抗组胺药、糖皮质激素）；输注后需监测血液学毒性（中性粒细胞减少、血小板减少、贫血）及肝毒性（转氨酶升高、胆红素升高），必要时进行剂量调整或暂停治疗。

　　安全性方面，常见不良反应包括中性粒细胞减少、血小板减少、贫血、发热性中性粒细胞减少、恶心、呕吐、腹泻、转氨酶升高、疲劳等，多为可管理的轻中度反应，通过剂量调整与支持治疗可有效控制。需特别警惕严重感染（如肺炎、败血症），尤其在中性粒细胞缺乏期间需预防性使用抗生素；肝毒性可能表现为转氨酶或胆红素升高，严重时可导致肝功能衰竭，需定期监测并及时干预；肿瘤溶解综合征（TLS）虽少见，但在高肿瘤负荷患者中需提前水化、碱化尿液并监测电解质。药物相互作用上，吉妥珠单抗主要通过非特异性细胞内吞与代谢，暂无明确CYP450酶相关相互作用，但与活疫苗联用可能增加感染风险，治疗期间及末次给药后至少六个月内应避免接种活疫苗。

　　在临床价值上，吉妥珠单抗是首个获批用于急性髓系白血病的ADC药物，以“精准靶向+高效细胞毒”的双重机制突破了传统化疗的局限，为CD33阳性AML患者提供了更优的风险获益比。其静脉输注的给药方式虽需住院管理，但缓解率与安全性显著优于历史挽救治疗方案，显著改善了患者的生存质量与治疗信心。随着研究深入，其在联合治疗（如与新型靶向药、免疫治疗）及前线治疗中的探索也在推进，未来有望进一步扩大受益人群。需注意，本内容为健康信息科普，不构成医疗建议或处方依据，任何抗肿瘤治疗与剂量调整均应在具备资质的医疗专业人员指导下进行，并结合病理分型、CD33表达状态与个体耐受状况制定个体化方案。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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