氨己烯酸片是一种不可逆的γ-氨基丁酸转氨酶抑制剂，其作用机制在抗癫痫药物中独树一帜。GABA是中枢神经系统最主要的抑制性神经递质，其水平不足与癫痫发作密切相关。氨己烯酸通过不可逆地抑制GABA-T，阻断GABA的分解代谢途径，从而导致脑内、脑脊液和视网膜中GABA浓度显著且持续地升高，增强中枢神经系统的抑制功能，从而控制癫痫发作。这种独特且强效的作用机制，使其在对其他抗癫痫药物反应不佳的婴儿痉挛症和难治性复杂部分性癫痫发作中显示出卓越疗效，但同时也带来了特有的、需严格监控的安全性挑战。

　　氨己烯酸片主要适用于两类情况：一是作为婴儿痉挛症的单药治疗，尤其对结节性硬化症相关的IS通常有显著效果；二是作为成人及10岁以上儿童难治性复杂部分性癫痫发作的辅助治疗，当其他多种药物疗效不足时使用。其疗效在关键临床研究中得到证实：对于婴儿痉挛症，治疗后可观察到高达60-70%的患儿痉挛发作完全停止；对于难治性CPS，添加治疗可使部分患者发作频率显著减少50%以上。

　　然而，其临床应用受到严重且潜在不可逆的视力毒性的严格限制。该药可导致双侧向心性视野缺损，发生率在长期用药的成人中可能超过30%，在儿童中也存在风险。这种视野缺损通常是永久性的，且可能在使用过程中无症状进展。因此，全球监管机构对其使用设置了严格的“风险评估与减轻策略”（如美国的SHARE计划）。在中国，通常要求治疗前、治疗期间每3-6个月及停药后一段时间内，进行专业的眼科视野检查。此外，其他常见不良反应包括镇静、疲劳、头晕、体重增加及核磁共振成像上可逆的异常信号。

　　标准剂量需根据适应症和年龄体重个体化制定。对于婴儿痉挛症，起始剂量通常为每天50mg/kg，分两次口服，可根据反应逐渐增加。对于成人CPS的辅助治疗，常用剂量为每天2-3克，分两次服用。由于其消除半衰期较长，每日两次给药即可。治疗需在癫痫专科医生指导下进行，并严格遵守监测要求。

　　氨己烯酸片是一款“高效但高风险”的特殊抗癫痫药物。它是治疗婴儿痉挛症的一线选择之一，尤其对特定病因（如TSC）效果明确，可能改善患儿的神经发育预后。在成人难治性部分性癫痫中，它是一个重要的后线武器。其临床使用的核心原则是在明确且严重的医疗需求（其他治疗无效）与不可逆的视力损伤风险之间进行极其审慎的权衡。医生必须在充分告知患者及家属风险、并确保能够进行规律眼科监测的前提下，方可启用此药。它的存在，体现了在面对灾难性癫痫疾病时，医学在追求疗效与控制严重毒性之间所进行的艰难平衡与精细化管理。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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